7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 7일, 리듬파마슈티컬스는 획기적인 3상 TRANSCEND 임상시험의 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
이 임상시험은 세트멜라노타이드(setmelanotide)를 평가하며, 이 약물은 후천성 시상하부 비만 환자에게 사용된다.
이 글로벌 임상시험은 성인 및 소아 환자에서 세트멜라노타이드의 체질량지수(BMI) 감소를 확인하며, 주요 목표를 달성했다.주요 데이터의 하이라이트는 다음과 같다.
전체 120명의 환자에서 -19.8%의 플라시보 조정 BMI 감소가 관찰되었으며, 세트멜라노타이드 치료를 받은 환자(n=81)의 평균 BMI 감소는 기준선 대비 -16.5%로, 플라시보 그룹(n=39)의 +3.3%와 비교된다(p<0.0001). 또한, 세트멜라노타이드 치료를 받은 환자의 80%가 52주 후 BMI가 5% 이상 감소했다.
후천성 시상하부 비만은 뇌의 시상하부 손상으로 인해 발생하는 심각한 질병으로, 종양이나 그 치료로 인한 손상으로 인해 체중 증가, 과식 및 에너지 소비 감소가 나타난다.현재의 치료법은 장기적인 체중 감소를 달성하는 데 한계가 있다.
리듬파마슈티컬스의 CEO인 데이비드 미커(David Meeker)는 이 연구의 결과가 리듬파마슈티컬스에 있어 변혁적인 이정표가 될 수 있다고 언급했다.이 회사는 2025년 3분기 내에 FDA에 보충 신약 신청을 제출할 계획이다.
또한, 리듬파마슈티컬스는 2027년까지 운영을 지원할 수 있는 충분한 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있다고 밝혔다.
이 임상시험은 120명의 환자를 대상으로 진행되었으며, 52주 동안의 이중 맹검 연구로 설계되었다.
연구 결과, 세트멜라노타이드를 투여받은 환자들은 BMI 감소 외에도 주요 2차 목표에서도 의미 있는 개선을 보였다.
세트멜라노타이드 치료를 받은 환자 중 83%가 BMI가 5% 이상 감소했으며, 12세 이상의 환자에서 최대 배고픔 점수의 평균 변화는 -1.4로 나타났다(p=0.003). 세트멜라노타이드의 안전성 프로파일은 잘 확립되어 있으며, 새로운 안전 신호는 관찰되지 않았다.
가장 흔한 부작용으로는 메스꺼움, 구토, 설사, 주사 부위 반응, 피부 과다 색소침착 및 두통이 있었다.
이 연구는 리듬파마슈티컬스가 후천성 시상하부 비만 치료를 위한 첫 번째 승인된 치료제가 될 수 있는 가능성을 제시한다.
현재 리듬파마슈티컬스는 TRANSCEND 연구의 전체 데이터를 향후 의료 회의에서 발표할 예정이다.
이 회사는 2025년 3분기 내에 미국 및 유럽에서의 규제 제출을 완료할 것으로 예상하고 있다.
리듬파마슈티컬스는 현재 5,000명에서 10,000명의 후천성 시상하부 비만 환자가 미국에 존재한다고 추정하고 있으며, 일본에서는 5,000명에서 8,000명, 유럽에서는 3,500명에서 10,000명으로 추정하고 있다.
리듬파마슈티컬스의 재무 상태는 안정적이며, 2027년까지 운영을 지원할 수 있는 충분한 자금을 보유하고 있다.
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