30일 미국 증권거래위원회에 따르면 카사바사이언스(증권코드: SAVA)는 2025년 6월 30일, 텍사스 오스틴에서 열린 TSC 국제 연구 회의(TSC 2025)에서 시무필람에 대한 포스터를 발표했다.
이 포스터는 카사바사이언스의 계획에 따라 2026년 상반기에 Tuberous Sclerosis Complex(TSC) 관련 간질 치료를 위한 인간 임상 연구를 시작할 것임을 지원하는 두 가지 중요한 관찰 결과를 상세히 설명하고 있다.
첫 번째는 전임상 개념 증명으로, 시무필람 치료가 초점 발작 모델에서 차량 대조군에 비해 신경 이상을 완화하고 발작 빈도를 60% 감소시켰다.
두 번째는 임상 안전성으로, 알츠하이머병에 대한 두 개의 3상 연구에서 안전성 프로필이 우호적임을 보여주었다.
카사바사이언스의 신경과학 부문 수석 부사장인 앙젤리크 보르데이 박사는 "TSC 연합과의 연구 및 협력은 TSC 관련 간질 환자들의 높은 미충족 수요를 해결하기 위한 우리의 의지를 보여준다. 우리는 시무필람이 발작 빈도를 유의미하게 감소시켰다. 전임상 데이터를 TSC 커뮤니티와 공유하게 되어 기쁘다"고 말했다.
카사바사이언스의 사장 겸 CEO인 릭 배리는 "TSC는 미국에서 약 50,000명의 환자에게 평생 발작과 심각한 신경학적 문제를 초래한다. TSC 2025에서 발표한 데이터는 시무필람의 긍정적인 결과를 전임상 모델에서 처음으로 발표한 것이다. 이러한 전임상 데이터는 이전 인간 임상 연구에서의 우호적인 안전성 결과를 기반으로 하며, 2026년 상반기에 TSC 관련 간질에 대한 첫 임상 연구를 시작할 계획을 지원한다"고 밝혔다.
포스터 제목은 '시무필람, 초점 피질 기형 모델에서 발작 활동을 감소시키고 임상 안전성 프로필이 우호적임을 입증한 소분자'이다.
TSC 관련 간질은 'mTOR' 신호 경로의 유전적 장애로, TSC1 또는 TSC2 유전자의 돌연변이에 의해 발생한다. TSC 환자의 뇌에 초점 기형이 존재하는 것은 평생 발작과 심각한 신경학적 문제와 관련이 있다.
시무필람은 필라민 A 단백질의 기능을 조절하는 것으로 가정되는 독점적인 경구용 소분자이다. 카사바사이언스는 TSC 관련 발작 치료를 위한 시무필람 개발에 집중하고 있으며, TSC 연합에 따르면 이 장애는 약 6,000명의 출생 중 1명에게 영향을 미친다.
카사바사이언스는 현재 시무필람의 작용 메커니즘과 TSC 관련 간질 치료 가능성을 탐구하기 위한 추가 전임상 연구를 진행 중이다. 또한, 1,929명의 경증에서 중등도 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 두 개의 3상 연구에서 시무필람의 안전성 데이터도 발표되었다. 이 연구에서 시무필람은 우호적인 안전성 프로필을 보여주었으며, 비심각한 부작용은 일반적으로 경미하고 시무필람과 관련이 없는 것으로 간주되었다.
카사바사이언스는 임상 연구와 관련된 여러 위험 요소를 언급하며, 투자자들에게 SEC에 제출된 보고서를 통해 이러한 위험을 검토할 것을 권장하고 있다. 현재 카사바사이언스는 TSC 관련 간질 치료를 위한 시무필람의 개발에 집중하고 있으며, 이 치료제가 TSC 환자들에게 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대하고 있다.
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