10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 10일, 스토크쎄라퓨틱스(나스닥: STOK)와 바이오젠(나스닥: BIIB)은 드라베 증후군을 위한 조레부넬센의 임상 데이터 발표를 진행했다.
이번 발표는 제16회 유럽 소아신경학회(EPNS)에서 이루어졌으며, 3상 EMPEROR 연구의 설계를 알리는 분석 데이터와 조레부넬센의 투여 요법이 인지 및 행동에 미치는 잠재적 영향을 평가한 결과를 포함하고 있다.
분석 결과는 68주차에 인지 및 행동의 개선을 보여주었으며, 이는 EMPEROR 연구에서 인지 및 행동을 평가하는 주요 2차 목표의 포함을 지지하는 결과로 해석된다.
스토크쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 배리 티초 박사는 "행동과 인지의 변화는 EMPEROR 연구의 주요 2차 목표 중 하나"라고 언급하며, 보호자와 임상의의 피드백이 환자에게 의미 있는 효과를 보여줄 수 있는 평가를 이해하는 데 도움을 준다고 말했다.
조레부넬센은 드라베 증후군의 근본 원인을 해결하기 위한 최초의 질병 수정 치료제로 개발되고 있으며, FDA와 EMA로부터 희귀의약품 지정 및 아동 희귀 질환 지정도 받았다.
현재 미국, 영국, EU-4(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 일본에서 약 38,000명이 드라베 증후군을 앓고 있는 것으로 추정된다.
이번 발표는 조레부넬센이 드라베 증후군 환자에게 지속적인 발작 감소와 인지, 행동, 기능 개선의 잠재력을 보여준다.스토크쎄라퓨틱스는 바이오젠과 협력하여 조레부넬센을 개발하고 상용화할 계획이다.
스토크쎄라퓨틱스는 RNA 의약품을 통해 단백질 발현을 복원하는 데 전념하는 생명공학 회사로, 본사는 매사추세츠주 베드포드에 위치하고 있다.
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