24일 미국 증권거래위원회에 따르면 유니큐어가 2025년 9월 24일, 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 주요 Phase I/II 임상시험에서 긍정적인 topline 데이터를 발표했다.
이 연구는 사전 정의된 주요 목표를 충족했으며, 고용량 AMT-130이 36개월 동안 질병 진행을 통계적으로 유의미하게 75% 느리게 했음을 보여주었다.
이는 복합 유니파이드 헌팅턴병 평가 척도(cUHDRS)를 기준으로 한 결과로, 외부 대조군과 비교했을 때 나타난 수치다.
또한, 이 연구는 총 기능 용량(TFC)이라는 주요 2차 목표에서도 통계적으로 유의미한 질병 진행의 느림을 달성했다.
유니큐어의 Sarah Tabrizi 박사는 "이 주요 연구가 cUHDRS와 TFC 모두에서 통계적으로 유의미한 효과를 보여주어 매우 기쁘다"고 말했다.
연구에 따르면, AMT-130을 투여받은 환자들은 평균적으로 cUHDRS에서 -0.38의 변화를 보였고, 외부 대조군은 -1.52의 변화를 보였다.
TFC에서도 AMT-130을 투여받은 환자들은 -0.36의 변화를 보였고, 외부 대조군은 -0.88의 변화를 보였다.
추가적으로, AMT-130의 고용량 그룹에서 기능적, 운동적, 인지적 지표에서 긍정적인 경향이 관찰되었다.
AMT-130은 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 두 용량 모두에서 관리 가능한 안전성 프로파일을 보였다.
2025년 6월 30일 기준으로, 2022년 12월 이후 새로운 약물 관련 심각한 부작용은 관찰되지 않았다.
유니큐어는 2026년 1분기에 BLA를 제출할 계획이며, 그 해에 미국에서 출시할 예정이다.
유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 임상 프로그램을 통해 29명의 환자에 대한 임상 결과를 분석했으며, 이들 중 12명은 36개월의 추적 관찰을 완료했다.
유니큐어는 AMT-130이 헌팅턴병 치료의 판도를 근본적으로 변화시킬 잠재력이 있다고 믿고 있다.
현재 유니큐어는 FDA와의 사전 BLA 회의를 통해 AMT-130의 데이터를 논의할 예정이다.
유니큐어의 재무 상태는 긍정적인 임상 결과와 함께 향후 BLA 제출 및 승인에 대한 기대감으로 인해 더욱 강화될 것으로 보인다.
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