24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 24일, 하모니바이오사이언스홀딩스(나스닥: HRMY)는 취약 X 증후군(FXS)에 대한 ZYN002의 3상 등록 임상 시험(RECONNECT 연구)에서 topline 결과를 발표했다.
RECONNECT 연구는 사회적 회피 개선이라는 주요 목표를 달성하지 못했으며, 이는 예상보다 높은 위약 반응률 때문이었다.
하모니바이오사이언스의 최고 의학 및 과학 책임자인 쿠마르 부두르 박사는 "연구가 주요 목표를 달성하지 못했지만, 이번 연구의 결과는 FDA 승인 치료제가 없는 취약 X 증후군에 대한 귀중한 통찰을 제공한다"고 말했다.
그는 "우리는 결과를 더 잘 이해하기 위해 전체 데이터 세트에 대한 포괄적인 분석을 수행할 것"이라고 덧붙였다.
RECONNECT 연구는 3상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구로, 3세에서 30세 미만의 FXS 환자에게 경피 젤 형태로 제조된 칸나비디올인 ZYN002의 효능과 안전성을 평가하기 위해 실시되었다.
하모니바이오사이언스의 제프리 M. 데이노 박사는 "이 결과는 우리가 예상했던 것과 다르지만, 우리는 환자에게 혁신적인 치료제를 제공하고 주주에게 장기 가치를 창출할 수 있는 능력에 대한 확신을 유지하고 있다"고 말했다.
그는 "우리는 여러 3상 프로그램을 진행 중이며, 올해 4분기에는 기면증 및 특발성 과다수면증에 대한 피톨리산 HD의 3상 시험을 시작할 예정이다"라고 밝혔다.
RECONNECT 연구는 3세에서 30세 미만의 남녀 환자 215명을 대상으로 1:1 비율로 연구 약물 또는 위약을 18주 동안 투여하는 방식으로 진행되었다.
RECONNECT 연구의 주요 목표는 FMR1 유전자에서 완전 메틸화(≥90%)를 가진 환자에서 ABC-CFXS 사회적 회피 하위 척도 점수의 기준선에서 18주까지의 변화를 측정하는 것이었다.
ZYN002는 THC가 없는 최초의 합성 칸나비디올로, 피부를 통해 순환계로 전달되는 특허 보호된 경피 전달 젤로 제조되었다.
ZYN002는 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 FXS 치료를 위한 고아약 지정 및 행동 증상 치료를 위한 FDA 신속 심사 지정을 받았다.
취약 X 증후군(FXS)은 유전적 장애로, 유전된 지적 장애와 자폐 스펙트럼 장애의 주요 원인이다.
FXS는 신경 연결 및 시냅스 기능에 부정적인 영향을 미치며, 사회적 회피 및 과민성과 같은 행동 증상을 초래한다.
현재 미국에서 80,000명 이상, 유럽연합 및 영국에서 121,000명 이상의 환자가 FXS를 앓고 있는 것으로 추정된다.
FXS는 FMR1 유전자의 돌연변이에 의해 발생하며, 이 유전자는 여러 시스템을 조절하고 FMRP라는 단백질을 암호화한다.
FMR1 유전자의 완전 돌연변이를 가진 사람들은 CGG 구간이 200회 이상 반복되며, 대부분의 경우 유전자가 기능하지 않게 된다.
FXS 환자의 약 70% - 75%는 FMR1 유전자가 완전 메틸화되어 FMRP가 생성되지 않으며, 이는 신경 행동 증상의 심각한 조절 장애를 초래한다.
하모니바이오사이언스는 희귀 신경 질환 환자를 위한 혁신적인 치료제를 개발하고 상용화하는 데 전념하는 제약 회사이다.
2017년 파라곤 바이오사이언스에 의해 설립되었으며, 펜실베니아주 플리머스 미팅에 본사를 두고 있다.
하모니바이오사이언스는 환자들이 진정으로 번영할 수 있는 치료 가능성으로 가득한 미래를 육성하고자 한다.
더 많은 정보는 www.harmonybiosciences.com을 방문하면 확인할 수 있다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1802665/000110465925092776/0001104659-25-092776-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
