29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 29일, 라리마쎄라퓨틱스가 프리드리히 운동실조증 환자를 대상으로 한 장기 개방형 연구에서 25mg 및 50mg 용량의 긍정적인 데이터를 발표했다.
이 연구는 자가 투여 또는 보호자가 투여하는 방식으로 매일 피하 주사를 평가하는 연구로, 65명의 참가자가 최소 1회 이상의 nomlabofusp 용량을 투여받았다.
이 중 39명이 OL 연구에 참여했으며, 14명은 최소 6개월 이상 치료를 받았고, 8명은 1년 이상 치료를 받았다.
6개월 후 데이터가 있는 10명의 참가자 모두가 건강한 자원봉사자의 중간 수준의 50% 이상에 해당하는 피부 FXN 수치를 달성했다.
1년 동안 nomlabofusp 치료를 받은 참가자들은 4가지 주요 임상 결과(mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS)에서 일관된 방향의 개선을 보였으며, 이는 FACOMS 자연사 연구의 참조 집단과 비교했을 때 임상적 이점의 가능성을 시사한다.
OL 연구에서 7명의 참가자가 아나필락시스를 경험했으며, 대부분의 사건은 투여 첫날에 발생했고, 모든 참가자는 표준 치료 후 정상 상태로 회복됐다.
라리마쎄라퓨틱스는 최근 아나필락시스 사례를 고려하여 초기 용량 요법을 수정하기로 결정했으며, FDA에 임상 개발 프로그램에 대한 전체 데이터를 제공했고 FDA는 이 접근 방식에 동의했다.
2026년 2분기에는 BLA 제출을 목표로 하고 있으며, 이는 피부 FXN 수치의 증가를 기반으로 한 가속 승인 신청이 될 예정이다.
2025년 6월 30일 기준으로 2억 3,600만 달러의 현금 및 투자 자산을 보유하고 있으며, 2026년 4분기까지 자금이 지속될 것으로 예상된다.
또한, 라리마쎄라퓨틱스는 12세에서 17세의 청소년을 포함한 새로운 참가자들을 모집할 계획이며, 향후 2세에서 11세의 어린이도 연구에 직접 등록할 예정이다.
이 연구는 안전성 및 내약성, 약리학적 동태, 피부 FXN 농도 및 FACOMS 데이터베이스와 비교한 임상 효능 측정을 목표로 하고 있다.
현재 라리마쎄라퓨틱스는 FDA와 EMA로부터 연구 프로토콜에 대한 피드백을 받고 있으며, 미국, 유럽, 영국, 캐나다 및 호주에서 임상 시험을 진행하고 있다.
BLA 제출은 2026년 2분기로 목표하고 있으며, 미국 시장 출시를 2027년 초로 계획하고 있다.
현재 라리마쎄라퓨틱스는 FXN 결핍을 체계적으로 해결하기 위한 첫 번째 잠재적 질병 수정 치료제로서의 가능성을 가지고 있다.
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