30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 30일, 오큘러쎄라퓨틱스가 AXPAXLI(OTX-TKI로도 알려짐)의 개발 프로그램에 대한 업데이트를 발표했다.
AXPAXLI는 액시티닙을 포함한 생체 분해 가능한 유리체 하이드로겔로, 현재 습성 노인성 황반변성(wet AMD) 치료를 위해 평가되고 있으며, 비증식성 당뇨병성 망막병증(NPDR) 치료에 대해서도 평가할 계획이다.
습성 AMD 프로그램 업데이트 SOL-1 임상 시험 회사는 습성 AMD 환자에서 AXPAXLI의 안전성과 효능을 평가하기 위해 SOL-1이라는 이름의 반복 투여 등록 3상 임상 시험을 진행 중이다.
SOL-1 시험은 AXPAXLI 450 µg의 단일 주사를 aflibercept 2 mg의 단일 주사와 비교하는 다기관, 이중 맹검, 무작위(1:1) 병렬 그룹, 두 팔의 우월성 시험으로 설계되었다.
SOL-1 시험은 2024년 12월에 활성 망막 맥락막 신생혈관 진단을 받은 344명의 피험자를 무작위 배정 완료했다.
시험 프로토콜에 따르면, 피험자는 연구 눈에서 습성 AMD에 대한 치료를 받지 않은 경우, 중심 하위 영역 두께(CSFT)가 500 마이크론 이하인 경우, 그리고 ETDRS 차트에서 측정된 최소 54 글자의 최적 교정 시력(BCVA)을 가진 경우에 등록할 수 있다.
등록된 피험자는 -8주와 -4주에 각각 aflibercept 2 mg의 두 번의 로딩 용량을 받았다.
BCVA가 84 ETDRS 글자 이상이거나 CSFT가 350 마이크론 이하로 감소한 경우 무작위로 배정되었다.
SOL-1 시험의 주요 목표는 36주 차에 기준선에서 15 ETDRS 글자 미만의 시력 손실을 유지하는 피험자의 비율이다.52주 차에 측정된 시력 유지 비율도 평가되고 있다.
52주 및 76주 차에 무작위 배정된 모든 피험자는 각각 AXPAXLI 450 µg 또는 aflibercept 2 mg의 초기 치료를 재투여 받는다.
현재까지 무작위 배정된 피험자의 95% 이상이 시험에 남아 있으며, 구출 사건의 95% 이상이 사전 설정된 프로토콜 기준을 충족했다.현재까지 SOL-1 시험에서 AXPAXLI에 대한 새로운 안전 신호는 관찰되지 않았다.
회사는 SOL-1 시험을 미국 식품의약국(FDA)과의 특별 프로토콜 평가(SPA) 협정에 따라 진행하고 있으며, 2026년 1분기에 SOL-1 시험의 주요 결과를 발표할 것으로 예상하고 있다.
SOL-R 임상 시험 회사는 또한 습성 AMD 치료를 위해 24주마다 AXPAXLI 450 µg의 비열등성을 평가하는 SOL-R이라는 이름의 반복 투여 등록 3상 임상 시험을 진행 중이다.
SOL-R 시험은 다기관, 이중 맹검, 무작위(2:2:1) 세 팔 시험으로 설계되었으며, 약 555명의 피험자를 무작위 배정할 예정이다.
SOL-R 시험의 주요 목표는 56주 차에 AXPAXLI와 aflibercept 2 mg 팔 간의 평균 BCVA 변화의 비열등성을 입증하는 것이다.현재까지 SOL-R 시험의 등록이 완료되었으며, 무작위 배정이 진행 중이다.회사는 SOL-R 시험의 주요 결과를 2027년 상반기에 발표할 것으로 예상하고 있다.
회사는 SOL-1 및 SOL-R 시험에서 긍정적인 결과를 받을 경우, AXPAXLI의 습성 AMD 치료를 위한 신약 신청서를 FDA에 제출할 계획이다.
SOL-X 임상 시험 회사는 SOL-1 또는 SOL-R 시험에서 2년 안전성 추적 관찰을 완료한 피험자를 대상으로 추가 3년 동안 평가하는 장기 다기관 개방형 확장 임상 시험인 SOL-X 시험을 시작할 계획이다.
SOL-X 시험의 주요 목표는 AXPAXLI의 장기 안전성을 평가하고, 시력 및 섬유증과 황반 위축의 발생 및 진행을 포함한 장기 시각 결과를 탐색하는 것이다.
당뇨병성 망막병증 프로그램 업데이트 회사는 NPDR에 대한 3상 임상 프로그램을 시작할 계획을 발표했다.
제3자 시장 조사 데이터에 따르면, 미국에서 NPDR 환자의 1% 미만이 승인된 항혈관내피세포 성장인자(anti-VEGF) 치료를 받고 있다.
HELIOS-2 임상 시험 회사는 중등도에서 중증 NPDR 환자 약 432명을 대상으로 AXPAXLI의 안전성과 효능을 평가하는 HELIOS-2라는 이름의 3상 임상 시험을 시작할 계획이다.
HELIOS-2 시험은 AXPAXLI 450 µg의 단일 주사를 ranibizumab 0.3 mg의 단일 주사와 비교하는 다기관, 이중 맹검, 무작위(1:1) 병렬 그룹, 두 팔의 우월성 시험으로 설계되었다.
HELIOS-2 시험의 주요 목표는 52주 차에 피험자의 DRSS 변화 상태를 평가하는 것이다.
2025년 8월, 회사는 HELIOS-2 임상 시험의 전반적인 설계에 대한 서면 동의를 FDA로부터 받았다.
HELIOS-3 임상 시험 회사는 중등도에서 중증 NPDR 환자 약 930명을 대상으로 AXPAXLI의 안전성과 효능을 평가하는 HELIOS-3라는 이름의 두 번째 3상 임상 시험을 시작할 계획이다.
HELIOS-3 시험의 주요 목표는 HELIOS-2 시험과 동일하게 52주 차에 피험자의 DRSS 변화 상태를 평가하는 것이다.
AXPAXLI와 관련된 지적 재산 포트폴리오 업데이트 2025년 9월, 회사는 AXPAXLI로 안과 질환을 치료하는 방법에 대한 특허 신청에 대해 미국 특허청으로부터 허가 통지를 받았다.이 특허는 2044년에 만료될 것으로 예상된다.회사는 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라 이 보고서를 서명했다.
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