30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 30일, 오퍼스제네틱스는 진행 중인 1/2상 임상시험(OPGx-LCA5-1001)에서 소아 집단의 3개월 데이터와 성인 집단의 18개월 데이터를 발표했다.
이 임상시험은 레버 선천성 흑암증 5형(LCA5)을 위한 유전자 증강 치료제인 OPGx-LCA5를 평가하고 있다.
오퍼스제네틱스의 CEO인 조지 마그라스 박사는 "이 소아 결과는 OPGx-LCA5가 이미 심각한 시력 손실을 경험한 청소년의 원추세포 매개 시력을 회복할 수 있다는 증거를 제공한다"고 말했다.
소아 참가자 3명은 심각한 기초 시력 손상을 가지고 있었으며, OPGx-LCA5의 단일 망막하 주사를 받았다.
모든 참가자는 여러 시각 기능 측정에서 개선을 보였으며, 평균 0.3 logMAR의 시력 개선이 관찰되었다.
특히, 참가자 01-05는 기초 시력 2.2 logMAR에서 1개월 후 0.5 logMAR 개선을 보였고, 참가자 01-06은 0.96 logMAR에서 3개월 후 0.2 logMAR 개선을 보였다.
참가자 01-07은 2.3 logMAR에서 1개월 후 0.7 logMAR 개선을 보였으며, 이 개선은 3개월 동안 유지되었다.
모든 참가자는 치료받은 눈에서 1개월 후부터 개선을 보였으며, 적색 및 청색 빛에 대한 원추세포 감도에서 1 log 단위 이상의 개선이 관찰되었다.또한, 성인 참가자 3명의 데이터는 18개월 동안 시력 개선이 지속되었음을 지지한다.
오퍼스제네틱스는 2025년 4분기에 미국 식품의약국(FDA)과 만나 OPGx-LCA5-1001 시험 결과와 프로그램의 다음 단계를 논의할 예정이다.
오퍼스제네틱스는 이번 임상시험에서 모든 참가자가 잘 견디고 있으며, 심각한 안구 부작용이나 용량 제한 독성이 관찰되지 않았다고 밝혔다.모든 안구 부작용은 경미하고 예상된 것이며, 연구 약물과 관련된 사건은 없었다.
오퍼스제네틱스는 2025년 9월 30일에 웹캐스트와 컨퍼런스 콜을 통해 OPGx-LCA5 임상시험 데이터를 논의할 예정이다.이 웹캐스트는 회사 웹사이트의 투자자 섹션에서 확인할 수 있다.
현재 오퍼스제네틱스는 2025년 6월 30일 기준으로 약 324억 원의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 2026년 하반기까지 자금이 지속될 것으로 예상하고 있다.R&D 지출은 2025년 2분기에 60억 원이었다.현재 발행된 보통주 수는 5,990만 주이다.
오퍼스제네틱스는 유전적 망막 질환 치료를 위한 유전자 치료제와 기타 안과 질환을 위한 소분자 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사이다.
OPGx-LCA5는 FDA로부터 희귀 소아 질환, 고아 약물 및 재생 의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.
오퍼스제네틱스의 현재 재무 상태는 긍정적이며, 임상시험 결과에 따라 향후 성장 가능성이 높다.
특히, OPGx-LCA5의 긍정적인 임상 결과는 회사의 비전과 목표에 부합하며, 향후 FDA와의 논의에서 긍정적인 결과를 기대할 수 있다.
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