22일 미국 증권거래위원회에 따르면 아크투루스테라퓨틱스가 2025년 10월 21일, 낭포성 섬유증(CF) 환자를 위한 연구에서 ARCT-032의 중간 2상 임상 시험 결과를 발표했다.
ARCT-032는 흡입형 mRNA 치료제로, 6명의 Class I CF 성인에게 28일 동안 매일 10mg의 용량으로 투여됐다.
치료는 일반적으로 안전하고 잘 견뎌졌으며, 일부 참가자에게서 나타난 치료 관련 부작용은 초기 몇 번의 투여에서 관찰되었으나 지속적인 투여로 사라졌다.
한 명의 중대한 이상반응(SAE)이 투여 기간 종료 후 발생했으나, 데이터 모니터링 위원회는 이 SAE가 ARCT-032와 관련이 없다고 판단하고 연구를 계속 진행하도록 승인했다.
현재 세 번째 확장 코호트가 진행 중이며, 15mg의 용량에서 반응을 확인하기 위해 최대 6명의 피험자를 모집할 예정이다.
아크투루스테라퓨틱스는 2026년 상반기에 최대 20명의 CF 참가자를 대상으로 12주 안전성 및 초기 효능 연구를 시작할 계획이다.
아크투루스테라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 유르겐 프로엘리히 박사는 ARCT-032로 치료받은 Class I CF 참가자에서 점액 플러그 감소의 초기 신호에 대해 특히 고무적이라고 언급했다.
그는 ARCT-032의 치료가 CFTR 단백질을 생성하지 않는 Class I CF 환자에게도 효과적일 수 있음을 시사했다.
초기 FEV₁ 값 분석에서는 의미 있는 개선이 나타나지 않았으나, 사후 탐색 분석에서는 6명의 Class I CF 참가자 중 4명에서 평균 3.8%의 절대 증가와 5.1%의 상대 증가가 관찰됐다.
고해상도 컴퓨터 단층촬영(HRCT) 스캔 결과, 6명의 Class I CF 참가자 중 4명에서 점액 부담이 감소한 것으로 나타났다.
이 연구의 결과는 향후 연구에서 임상적 관련성을 입증하기 위한 더 큰 규모의 장기 연구로 이어질 예정이다.
낭포성 섬유증은 전 세계적으로 분포하는 생명을 단축시키는 질병으로, CFTR 유전자의 변이가 CFTR 단백질의 기능을 저하시켜 기도에서 염소 이온 수송을 방해한다.
ARCT-032는 유럽 의약품청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA)으로부터 낭포성 섬유증 치료를 위한 희귀 의약품으로 지정받았다.
아크투루스테라퓨틱스는 2013년에 설립되어 샌디에이고에 본사를 두고 있으며, mRNA 의약품 및 백신을 개발하는 회사이다.
이 회사는 KOSTAIVE®라는 세계 최초의 자가 증폭형 mRNA COVID 백신을 개발하였으며, CSL Seqirus와 혁신적인 mRNA 백신에 대한 글로벌 협력을 진행하고 있다.
현재 아크투루스테라퓨틱스의 재무 상태는 안정적이며, 향후 연구 결과에 따라 추가적인 성장이 기대된다.
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