30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 30일, 울트라제닉스파마슈티컬이 아우로라 연구(NCT07157254)에서 첫 환자에게 GTX-102(아파준세르센)라는 임상시험용 항센스 올리고뉴클레오타이드의 투여를 완료했다.이 연구는 앤젤만 증후군(AS)의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다.
아우로라 연구의 데이터는 앤젤만 환자의 치료 대상을 확대하여, 젊은 환자와 나이 많은 환자, 그리고 회사의 3상 아스파이어 연구에 포함되지 않은 비결실 AS 유전자형을 가진 환자들을 포함하게 된다.
GTX-102의 완전 등록된 3상 아스파이어 연구(NCT06617429)는 유전적으로 확인된 모계 UBE3A 유전자 결실 진단을 받은 4세에서 17세 사이의 환자들에 초점을 맞추고 있다.
글로벌 아우로라 연구는 앤젤만 증후군을 가진 1세에서 65세 미만의 약 60명의 참가자를 모집할 예정이며, 아스파이어 3상 연구에 포함되지 못한 추가 국가나 지역도 포함될 예정이다.
참가자들은 네 개의 코호트 중 하나에 배정되며, 각 코호트는 해당하는 하위 프로토콜을 가진다.
코호트 A, B, C는 단일 팔 연구만 진행되며, 코호트 D에서는 참가자들이 GTX-102 그룹 또는 비치료 그룹으로 2:1 비율로 무작위 배정된다.
모든 코호트는 48주간의 주요 효능 기간을 가지며, 비치료 그룹은 24주차에 GTX-102의 첫 로딩 용량을 투여받게 된다.
모든 코호트의 참가자들은 아우로라 연구 종료 방문 후 장기 연장 연구에 계속 참여할 수 있는 옵션이 있다.
2025년 7월, 글로벌 3상 아스파이어 연구의 등록이 계획보다 빨리 완료되었으며, 4세에서 17세 사이의 유전적으로 확인된 모계 UBE3A 유전자 결실 진단을 받은 129명의 참가자가 28개 글로벌 사이트에서 무작위 배정되었다.아스파이어 연구의 데이터는 2026년 하반기에 발표될 예정이다.이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.
미래 예측 진술에는 GTX-102의 임상적 이점, 내약성 및 안전성, 진행 중인 GTX-102 연구의 데이터 예상 시기, GTX-102 연구 완료 예상 시기, GTX-102의 향후 임상 및 규제 개발에 대한 진술이 포함된다.
이러한 미래 예측 진술은 회사의 임상 개발 프로그램, 제3자와의 협력, 향후 결과, 성과 또는 성취가 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 크게 다를 수 있는 상당한 위험과 불확실성을 포함한다.
이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득을 위한 예측 불가능하고 긴 과정, GTX-102의 성공적인 개발 능력, 회사가 예상하는 시간 내에 개발 목표를 달성할 수 있는 능력, 이전 연구 결과가 향후 연구 결과를 예측하지 못할 위험, 부작용과 관련된 위험, 회사의 대리로 특정 활동을 수행하는 제3자 파트너에 대한 의존과 관련된 위험, 회사 제품 및 후보 물질에 대한 예상보다 작은 시장 기회, 제조 위험, 치료제나 제품과의 경쟁, 기존 현금, 현금 등가물 및 단기 투자로 운영 자금을 지원할 수 있는 충분성에 영향을 미칠 수 있는 기타 사항이 포함된다.회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다.
이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 등록자는 이 보고서를 서명한 바 있다.
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