13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 13일, 쿠라온콜리지와 교와키린이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(R/R AML) 환자를 위한 KOMZIFTITM(지프토메닙)의 전면 승인을 받았다.
이 약물은 NPM1 변이가 있는 성인 환자에게 사용되며, 만족스러운 대체 치료 옵션이 없는 경우에 해당한다.
KOMZIFTI는 R/R NPM1 변이 AML에 대해 승인된 최초이자 유일한 하루 한 번 복용하는 경구용 메닌 억제제이다.
NPM1 변이는 AML에서 가장 흔한 기원 변이 중 하나로, 약 30%의 사례에서 발생한다.역사적으로 NPM1 변이 AML 환자의 약 20%는 1차 치료에 반응하지 않는다.반응하는 환자 중 70%는 3년 이내에 재발하며, 대부분은 12개월 이내에 재발한다.
조기 재발과 매 재발 시 생존율 감소는 지속적인 관해를 제공하는 치료 접근법의 긴급한 필요성을 강조한다.
승인은 KOMET-001 시험(NCT04067336)에 의해 뒷받침되며, 이 시험은 112명의 R/R NPM1 변이 AML 환자에서 KOMZIFTI의 안전성과 효능을 평가했다.
완전 관해(CR)와 부분 혈액학적 회복(CRh)의 비율은 21.4%(95% CI: 14.2, 30.2)였다.
CR+CRh의 중앙 지속 기간은 5.0개월(95% CI: 1.9, 8.1)이며, CR 또는 CRh를 달성한 환자의 첫 반응까지의 중앙 시간은 2.7개월(범위: 0.9~15개월)이었다.
CR 또는 CRh를 달성한 환자의 88%는 KOMZIFTI를 시작한 후 6개월 이내에 이를 달성했다.
이 데이터는 2025년 9월 25일 임상 종양학 저널에 최근 발표된 결과와 일반적으로 일치한다.
가장 흔한 부작용(≥20%)으로는 아스파르테이트 아미노전이 증가, 감염(병원체 미확인), 칼륨 감소, 알부민 감소, 알라닌 아미노전이 증가, 나트륨 감소, 크레아티닌 증가, 알칼리성 인산가수분해효소 증가, 출혈, 설사, 메스꺼움, 피로, 부종, 세균 감염, 근골격계 통증, 빌리루빈 증가, 칼륨 증가, 분화 증후군, 가려움증, 발열성 호중구감소증, 아미노전이 증가 등이 있다.
KOMZIFTI는 분화 증후군에 대한 박스 경고를 포함하고 있으며, 이는 분화를 회복하는 약물에서 잘 연구된 메커니즘 기반 위험이다.
임상적으로 의미 있는 약물-약물 상호작용이 없으면 KOMZIFTI를 QTc 간격 연장을 유발하는 동시 요법과 함께 사용할 수 있다.
QTc 간격 연장은 12%의 환자에서 ≤ 3등급이었으며, 4등급 또는 5등급 QTc 간격 연장은 보고되지 않았다.모든 원인에 의한 QTc 간격 연장은 65세 이상의 70명 중 10%에서 발생했다.
회사는 KOMZIFTI의 한 달 공급에 대한 도매 인수 가격을 48,500달러로 설정했다.
2024년 11월, 회사와 교와키린은 KOMZIFTI를 개발하고 상용화하기 위한 글로벌 전략적 협력에 들어갔다.이 협력은 혈액 악성 종양에 대한 교와키린의 리더십과 전문성을 기반으로 한다.
협력 조건에 따라 회사는 미국에서 개발, 규제 및 상용화 전략을 주도하며, KOMZIFTI의 제조를 책임진다.
회사와 교와키린은 공동으로 미국 지역 상용화 계획에 따라 특정 상용화 활동을 수행할 것이다.
미국 외 지역에서는 교와키린이 개발, 규제 및 상용화 전략을 주도하며, KOMZIFTI의 상용화를 책임진다.
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