8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 6일, 펄크럼테라퓨틱스가 포시레디르의 20 mg 용량 코호트에 대한 초기 결과를 발표했다.이 발표는 제67회 미국 혈액학회 연례 회의와 관련하여 이루어졌다.
20 mg 코호트에서의 평균 절대 태아 헤모글로빈(HbF)은 치료 6주차에 9.9% 증가했으며, 이는 12 mg 코호트의 6주차 5.6%와 비교된다.
20 mg 코호트의 12명 중 7명(58%)이 6주차에 절대 HbF 수치가 20% 이상에 도달했다.
HbF 수치가 20%인 경우, 실제 데이터에 따르면 연간 90%의 환자가 혈관 폐쇄 위기(VOC)를 경험하지 않는 것으로 나타났다.
12주차에 20 mg 코호트에서 HbF의 평균 유도는 3.75배 이상 증가했으며, 이는 12 mg 코호트의 2.4배 유도와 비교된다.20 mg 코호트의 F-세포 비율은 기초 31%에서 6주차에 58%로 증가했다.이는 HbF 유도에 대한 초기 진행을 나타낸다.
치료 6주차에 간접 빌리루빈은 37% 감소했으며, 젖산 탈수소효소(LDH)도 37% 감소했다.평균 헤모글로빈 수치는 7.3 g/dL에서 8.1 g/dL로 증가했다.12주 치료 기간 동안 12명 중 8명(67%)이 VOC를 경험하지 않았다.
2025년 11월 11일 기준으로, 포시레디르는 148명의 성인에게 투여되었으며, 20 mg 코호트의 안전성 프로필은 이전에 보고된 안전성 데이터와 일치했다.
포시레디르는 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 치료와 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았다.
펄크럼은 2026년 2분기에 골수 기능 부전 증후군 치료를 위한 임상 시험 신청서를 제출할 계획이다.
이 발표는 20 mg 코호트의 초기 데이터가 포시레디르의 최상급 가능성을 높이고 있음을 보여준다.현재 펄크럼은 2026년 1분기에 업데이트된 결과를 보고할 예정이다.
현재 펄크럼의 재무 상태는 안정적이며, 향후 FDA와의 회의 준비와 함께 임상 시험을 지속적으로 진행할 예정이다.
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