3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 3일, 울트라제닉스파마슈티컬이 임상 연구에서 UX111(레비수플리겐 에티스파르보벡)의 새로운 장기 데이터를 발표하는 보도자료를 발행했다.
UX111은 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA)이라는 치명적인 신경퇴행성 리소좀 저장 장애를 위한 조사 중인 AAV9 유전자 치료제이다.
연구 결과는 자연사와 비교하여 상당하고 지속적인 바이오마커 개선과 의미 있는 기능적 이점을 보여주었으며, 연령과 질병의 중증도에 걸쳐 일관되고 통계적으로 매우 유의미한 결과를 나타냈다.UX111은 잘 견뎌졌으며 안전성 프로필은 긍정적이다.
이 데이터는 2026년 2월 6일 금요일 오전 8시 PST에 WORLDSymposium™ 2026에서 구두 발표될 예정이다.
인지 기능, 표현 및 수용 의사소통, 미세 및 대근육 운동 능력은 Bayley-III를 사용하여 측정되었으며, 치료를 받지 않은 환자들의 자연사 데이터와 비교되었다.
치료 시점에서 2세 미만이거나 초기 단계 질병을 가진 아동(17명)은 24-60개월 동안 자연사 데이터와 비교하여 평균 Bayley-III 인지 원점수에서 +23.2점(p<0.0001)의 치료 효과를 보였다.인지 기능 외에도, 자연사와 비교하여 다.네 가지 하위 테스트에서도 임상 개선이 관찰되었다.
수용 의사소통(8.1점 개선; p=0.0076), 표현 의사소통(11.1점 개선; p=0.0008), 미세 운동(9.0점 개선; p=0.0026), 대근육 운동(3.9점 개선; p=0.070) 등이 포함된다.
별도의 보호자 보고 결과인 Vineland 3를 활용한 결과, 의사소통, 운동 및 개인 하위 영역에서 유사한 개선이 있었다.
36개월 인지 발달 연령에 도달한 아동이 8명 있었으며, 이는 자연사 환자 중에서는 이 이정표에 도달한 사례가 없었다.
치료 시점에서 나이가 많거나 더 진행된 질병을 가진 환자(10명)는 마지막 평가 시점에서 최소한 세 가지 영역 중 하나에서 기능적 능력을 유지했으며, 이는 산필리포 증후군 A형을 가진 치료를 받지 않은 아동의 전형적인 감소 패턴을 초과했다.
모든 환자는 마지막 평가 시점에서 의사소통(언어적 또는 비언어적)을 유지했으며, 중간 나이는 9.70세(5.7, 15.8)였다.치료를 받지 않은 환자의 중간 나이는 약 7.6세였다.
10명 중 9명은 마지막 평가 시점에서 독립적인 보행을 유지했으며, 중간 나이는 9.05세(5.7, 15.8)였다.자연사에서의 중간 나이는 약 11.3세였다.
10명 중 9명은 입으로 먹거나 스스로 먹는 능력을 유지했으며, 중간 나이는 9.05세(5.7, 15.8 최대)였다.
이러한 발견은 이러한 기능이 점진적으로 악화되고 결국 어린 시절 후반과 청소년 초기에 상실되는 것을 고려할 때 임상적으로 중요하다.
CSF-HS 수준은 UX111(3x10^13 vg/kg) 치료 후 첫 달 이내에 감소했으며, 이는 치료 시점에서의 연령이나 질병 진행 단계와 관계없이 전체 효능 집합(N=27)에서 나타났다.
2025년 9월 기준으로 CSF-HS 노출의 중간 감소율은 63.98%(p<0.001)였다.
치료를 받은 아동의 대다수(젊은 환자의 88.2% 및 전체 효능 집합의 81.5%)가 50% 이상의 감소를 달성했다.
UX111은 모든 용량(N=33)에서 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 가장 높은 용량인 3x10^13 vg/kg에서도 안전성 프로필이 긍정적이었다.중간 추적 기간은 4.8년(범위 0.6–8.5)이었다.가장 자주 보고된 치료 유발 부작용은 간 효소의 상승이었다.치료 관련 부작용은 대부분 경미하거나 중간 정도였으며 자연적으로 해결되었다.
어떤 참가자도 주입 관련 과민반응이나 아나필락시스를 경험하지 않았으며, 치료와 관련된 혈전성 미세혈관병증, 심근염, 배근 신경절 독성 또는 악성 종양의 사례는 없었다.
이러한 장기 데이터는 UX111의 가속 승인을 요청하는 미국 식품의약국(FDA)에 재제출된 생물학적 라이센스 신청서(BLA)에 포함되었다.
회사는 FDA 규정에 따라 재제출일로부터 최대 6개월의 검토 기간을 예상하고 있으며, PDUFA 날짜는 2026년 3분기로 예상하고 있다.
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