10일 미국 증권거래위원회에 따르면 리젠엑스바이오가 2026년 2월 9일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Mucopolysaccharidosis II(MPS II) 치료를 위한 RGX-121(클레미도소겐 란파르보벡)의 생물학적 제품 허가 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.
이 CRL은 2026년 2월 7일에 발송되었으며, FDA는 연구 프로토콜에 원칙적으로 동의했지만, 유전자 치료제를 승인하지 않은 여러 가지 이유를 제시했다.
그 이유에는 신경병적 질환과 완화된 질환을 적절히 정의할 수 있는 연구 적격 기준에 대한 불확실성, 자연사 외부 대조군과 연구 집단 간의 비교 가능성, CSF HS D2S6을 임상적 이익을 예측할 수 있는 대체 지표로 사용하는 것의 적절성이 포함된다.
CRL은 새로운 연구를 수행하고, 추가 환자를 치료하며, 장기 추적 관찰을 실시하고, 치료받지 않은 대조군을 사용하는 등 여러 가지 잠재적인 경로를 제시했지만, 이러한 접근은 MPS II와 같은 초희귀 질환 집단에서는 도전적일 수 있다.
리젠엑스바이오의 CEO인 커런 심슨은 "이 결정은 이 진행성 생명을 위협하는 질병을 앓고 있는 소년들의 가족에게는 치명적이다"라고 말했다.
그는 FDA의 피드백에 대해 우려를 표명하며, RGX-121이 헌터 증후군의 경과를 긍정적으로 변화시킬 수 있는 장기적인 잠재력을 입증하는 증거의 질과 양에 대한 자신감을 나타냈다.
리젠엑스바이오는 CRL에 대해 논의하고 BLA 재제출을 위한 Type A 회의를 요청할 계획이다.
MPS II는 복잡한 질병으로, 적절한 치료가 없으면 신경인지적 퇴행이 진행되어 환자들이 조기에 사망할 수 있다.
리젠엑스바이오는 RGX-121이 이러한 환자들에게 중요한 영향을 미칠 수 있다고 믿고 있으며, 가능한 한 빨리 BLA를 재제출할 수 있는 경로를 찾을 예정이다.
RGX-121은 MPS II 치료를 위한 잠재적인 일회성 유전자 치료제로, CNS에 iduronate-2-sulfatase(IDS) 유전자를 전달하도록 설계되었다.
이 치료제는 CAMPSIITE I/II/III 시험에서 긍정적인 바이오마커, 기능 및 안전성 데이터를 기반으로 하여 지원받았다.
리젠엑스바이오는 FDA로부터 희귀의약품, 희귀 소아 질환, 신속 심사 및 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.
MPS II는 X-연관 열성 질환으로, I2S 효소의 결핍으로 인해 발생하며, 이는 세포, 조직 및 장기 기능 장애를 초래한다.
리젠엑스바이오는 2009년 설립된 생명공학 회사로, 유전자 치료의 치유 잠재력을 통해 삶을 개선하는 사명을 가지고 있다.
현재 리젠엑스바이오는 희귀 및 망막 질환을 위한 일회성 치료제의 후기 단계 파이프라인을 발전시키고 있다.리젠엑스바이오의 임상 시험과 관련된 모든 정보는 SEC 웹사이트에서 확인할 수 있다.
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