20일 미국 증권거래위원회에 따르면 모노파 테라퓨틱스 주식회사(이하 모노파)는 2026년 4월 19일, ALXN1840(티오몰리브데이트 콜린)의 3상 FoCus 시험에서 새로운 분석 결과를 발표했다.
이 데이터는 기저선에서 신경학적 증상을 보이는 윌슨병 환자에서 표준 치료법(SoC) 대비 더 큰 신경학적 이점을 보여주었다.
모노파는 이 분석 결과를 2026년 4월 18일부터 22일까지 열리는 미국신경학회(AAN) 연례 회의에서 발표했다.
발표 제목은 '신경학적 윌슨병 환자에서 표준 치료법 대비 티오몰리브데이트 콜린의 더 큰 임상적 이점'이다.
루이빌 대학교 의과대학 신경학과의 피터 헤데라 박사가 발표를 진행하며, ALXN1840이 48주 동안 표준 치료법보다 더 큰 신경학적 개선을 제공하고, 악화가 현저히 적었다.결과를 보여줄 예정이다.
임상 시험에서 기저선에서 신경학적 증상을 보이는 환자들(TMC: 77명; SoC: 35명)에 대한 분석 결과, ALXN1840 치료가 개선율을 높이고 악화율을 낮추는 데 기여한 것으로 나타났다.
48주 차에 표준 치료를 받은 환자 중 25%에서 임상적으로 의미 있는 신경학적 악화가 관찰된 반면, ALXN1840 치료를 받은 환자에서는 9%에서 나타났다(p=0.038). ALXN1840 치료를 받은 환자 중 48주 차에 임상적으로 의미 있는 신경학적 개선이 45%에서 관찰된 반면, 표준 치료를 받은 환자에서는 32%에서 나타났다.
ALXN1840 치료군의 신경학적 이점은 장기 추적 관찰 동안 지속적으로 증가하였으며, 약 3년 동안 유지되었다.
ALXN1840은 2상 및 3상 연구에서 잘 특성화된 안전성 프로파일을 보여주었으며, 치료와 관련된 심각한 부작용은 4.9%의 환자에게서만 나타났고, 신경학적 부작용은 1% 미만이었다.
모노파는 ALXN1840의 미국 식품의약국(FDA) 신규 의약품 신청(NDA)을 2026년 중반에 제출할 계획이다.
윌슨병은 전 세계적으로 약 3만 명 중 1명에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, ATP7B 유전자의 돌연변이에 의해 발생한다.ALXN1840은 윌슨병 치료를 위한 새로운 치료 옵션으로서의 가능성을 보여주고 있다.
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