23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 4월 23일, 그레이스 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 GTx-104의 신약 신청(NDA)에 대해 완전 응답 서한(CRL)을 발송했다고 발표했다.
GTx-104는 동맥류성 지주막하 출혈(aSAH) 환자를 위한 새로운 치료제로 개발 중인 니모디핀의 주사 제형이다.
FDA의 CRL에서는 화학, 제조 및 품질 관리(CMC)와 비임상 정보와 관련된 몇 가지 항목이 언급되었으며, 그레이스 테라퓨틱스는 이를 해결할 수 있다고 믿고 있다.
언급된 항목은 제품 포장에 대한 용출 데이터, 비임상 제품 독성 위험 평가, 계약 제조 조직에서의 제품 제조 결함과 관련이 있다.
회사는 FDA와의 Type A 회의를 요청하여 향후 진행 경로를 명확히 하고 적절한 단계를 결정할 계획이다.
그레이스 테라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 프라샨트 코흘리는 "aSAH 치료를 위한 GTx-104의 NDA가 FDA 승인을 받는다면, 이는 40년 이상 동안 이 환자들에게 의미 있는 혁신이 될 것"이라고 말했다.
또한, 그는 "우리는 NDA 제출을 지원하는 강력한 데이터 패키지에 자신이 있으며, FDA가 지적한 CMC 문제를 성공적으로 해결할 수 있을 것"이라고 덧붙였다.
STRIVE-ON 시험(NCT05995405)은 aSAH로 입원한 환자들을 대상으로 GTx-104와 경구 니모디핀을 비교한 전향적, 무작위 개방형 시험이었다.50명의 환자가 GTx-104를 투여받았고, 52명의 환자가 경구 니모디핀을 받았다.
주요 평가 기준은 약물로 인해 발생한 것으로 합리적으로 간주되는 임상적으로 중요한 저혈압 에피소드가 있는 환자의 수였다.
GTx-104를 투여받은 환자들은 경구 니모디핀에 비해 임상적으로 중요한 저혈압의 발생이 19% 감소한 것으로 관찰되었다(28% 대 35%). GTx-104를 투여받은 환자 중 54%는 상대 용량 강도(RDI)가 95% 이상인 반면, 경구 니모디핀을 투여받은 환자는 8%에 불과했다.
또한, GTx-104를 투여받은 환자 중 29%가 90일 후에 유리한 기능적 결과를 보였다.
GTx-104를 투여받은 환자들은 경구 니모디핀을 투여받은 환자들에 비해 중환자실(ICU) 재입원, ICU 일수 및 인공호흡기 사용 일수가 적었다.
두 그룹 간의 부작용은 유사했으며, GTx-104를 투여받은 환자에서 새로운 안전성 문제가 확인되지 않았다.두 그룹의 모든 사망자는 환자의 기저 질환의 중증도로 인한 것이었다.GTx-104 그룹에서 8명이 사망한 반면, 경구 니모디핀 그룹에서는 4명이 사망했다.경구 니모디핀 그룹의 한 환자의 생존 상태는 확인되지 않았다.GTx-104 또는 경구 니모디핀과 관련된 사망자는 없었다.
aSAH는 뇌와 두개골 사이의 지주막 공간에서 발생하는 출혈로, 뇌를 공급하는 혈관이 포함되어 있다. 이 출혈의 주요 원인은 뇌의 동맥류 파열이다.
aSAH는 전체 뇌졸중의 약 5%를 차지하며, 미국에서 약 42,500명의 환자가 병원 치료를 받고 있다.
GTx-104는 aSAH 환자를 위한 IV 주입용으로 개발 중인 임상 단계의 새로운 니모디핀 주사 제형이다.
GTx-104의 독특한 나노입자 기술은 불용성 니모디핀의 수용성 제형을 가능하게 하여 표준 말초 IV 주입을 통해 제공된다.
GTx-104는 중환자실에서 니모디핀을 편리하게 IV로 전달하여 무의식 상태이거나 삼킴 장애가 있는 환자에게 비위관 투여의 필요성을 없앨 수 있다.
GTx-104의 정맥 주입은 또한 음식 효과, 약물 간 상호작용을 줄이고 잠재적인 용량 오류를 제거할 수 있는 가능성이 있다.GTx-104는 aSAH 환자의 저혈압 관리를 더 잘 할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.
GTx-104는 200명 이상의 환자와 건강한 자원자에게 투여되었으며, 경구 니모디핀에 비해 유의미하게 낮은 주제 간 및 주제 내 약리학적 변동성을 보였다.
그레이스 테라퓨틱스는 희귀 및 고아 질환을 다루는 약물 후보를 보유한 후기 단계의 생명공학 회사이다.
그레이스 테라퓨틱스의 혁신적인 약물 전달 기술은 현재 판매 중인 약물의 성능을 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있으며, 더 빠른 작용 시작, 향상된 효능, 부작용 감소 및 더 편리한 약물 전달을 가능하게 한다.
그레이스 테라퓨틱스의 주요 임상 자산은 FDA로부터 각각 고아약 지정 승인을 받았으며, 이는 특정 조건이 충족될 경우 미국에서 신약 신청(NDA) 승인 후 7년의 마케팅 독점권을 제공한다.또한, 40건 이상의 특허가 승인되거나 대기 중이다.
GTx-104는 동맥류성 지주막하 출혈(aSAH)을 목표로 하는 IV 주입제로, 뇌와 두개골 사이의 지주막 공간에서 출혈이 발생하는 희귀하고 생명을 위협하는 의학적 응급 상황이다.
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