28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 4월 28일, PTC 테라퓨틱스가 PIVOT-HD 장기 확장 연구의 24개월 중간 분석에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
이 연구는 2단계 헌팅턴병(HD) 환자들을 대상으로 하며, votoplam 치료 후 질병 진행 속도가 외부 자연 역사 집단에 비해 유리한 용량 의존적 효과를 보였다.
PTC 테라퓨틱스의 CEO인 매튜 B. 클라인 박사는 "이 결과는 votoplam이 헌팅턴병 진행 속도를 늦추는 데 장기적으로 의미 있는 효과를 제공할 가능성에 대한 확신을 준다"고 말했다.
특히, 2단계 연구 참가자들에서 cUHDRS 질병 평가 척도에서의 용량 의존적 진행 속도 저하 증거가 Novartis가 시작한 3상 INVEST-HD 연구를 지원한다.
PIVOT-HD 연구는 2단계 및 3단계 HD 환자들을 대상으로 한 12개월의 위약 대조 연구로, 12주 후 혈중 헌팅틴(HTT) 단백질 감소라는 주요 목표를 달성했으며, 12개월 시점에서도 지속적인 용량 의존적 감소가 관찰되었다.
24개월의 votoplam 치료 후 중간 분석 결과, 2단계 참가자들에서 cUHDRS의 진행 속도 저하에 대한 용량 의존적 이점이 관찰되었으며, 10mg 및 5mg 참가자들에서 각각 52% 및 28%의 진행 속도 저하가 나타났다.
또한, 치료와 관련된 신경섬유 경량 사슬 단백질(NfL) 증가가 없었고, 24개월 시점에서 두 용량 집단 모두 평균 NfL 수준이 기준선 이하로 유지되었다.3단계 참가자들에서도 24개월 시점에서 진행 속도 저하의 잠재적 신호가 관찰되었다.
24개월 시점의 안전성 데이터는 두 용량 집단과 두 단계 모두에서 이전에 확립된 유리한 안전성 증거와 일치했다.
Novartis는 오늘 오전 1분기 실적 발표에서 글로벌 3상 INVEST-HD 연구를 시작했다고 발표했다.
이 위약 대조 연구는 초기 단계 HD 환자 약 770명을 등록할 예정이며, 10mg의 votoplam 또는 위약을 3:2 비율로 무작위 배정할 예정이다.주요 목표는 cUHDRS에서 기준선 대비 변화이다.
PTC는 오늘 4:30 PM ET에 이 뉴스에 대해 논의하기 위한 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.이 웹캐스트는 PTC 웹사이트의 투자자 섹션에서 실시간으로 시청할 수 있다.
PIVOT-HD 연구는 5mg 및 10mg의 두 용량 수준에서 votoplam의 약리학적 효과와 안전성을 평가하기 위해 설계된 12개월의 위약 대조 시험이다.연구의 주요 목표는 12주 시점에서 혈중 HTT 단백질 감소와 안전성 사건이다.
12개월 후, 환자들은 모든 피험자가 votoplam을 받을 수 있는 장기 확장 연구에 등록할 수 있다.
PTC 테라퓨틱스는 희귀 질환을 앓고 있는 아동과 성인을 위한 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 전념하는 글로벌 생명공학 회사이다.
현재 PTC는 환자의 미충족 의료 요구를 충족하기 위해 최상의 치료 접근을 제공하는 것을 목표로 하는 강력하고 다양화된 의약품 파이프라인을 발전시키고 있다.
현재 PTC의 재무 상태는 안정적이며, 연구 개발에 대한 지속적인 투자와 함께 향후 성장 가능성이 높다.
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