11일 미국 증권거래위원회에 따르면 프랙틸 헬스가 2026년 5월 11일 네덜란드에서 RJVA-001의 1/2상 첫 번째 인간 임상 시험을 시작할 수 있는 임상 시험 신청 승인(Clinical Trial Application authorization)을 받았다.
RJVA-001은 회사의 Rejuva® Smart GLP-1™ 유전자 치료 플랫폼에서 개발된 첫 번째 임상 후보물질이다.
이번 승인을 통해 프랙틸 헬스는 RJVA-001이 제2형 당뇨병(T2D) 치료를 위한 첫 번째 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료 후보물질로 임상 개발에 진입하게 됐다.
프랙틸 헬스는 Revita®가 GLP-1 치료 후 체중 유지에 대한 중요한 개발 단계에 있으며, Rejuva가 네덜란드에서 T2D에 대한 첫 번째 인간 연구에 진입하게 됐다.
사이트 활성화가 완료되면, 프랙틸 헬스는 2026년 하반기에 RJVA-001로 첫 번째 환자를 투여하고 초기 데이터를 보고할 예정이다.
RJVA-001은 영양소 반응성 생리학적 GLP-1 발현을 가능하게 하도록 설계된 일회성 베타 세포 표적 유전자 치료제로, 췌장 내에서 최소 침습적인 내시경 초음파 유도 주입을 통해 전달된다.
이 치료법은 인슐린 프로모터와 트래픽 신호를 활용하여 영양소에 의해 유도된 GLP-1 분비를 촉진한다.
프랙틸 헬스의 공동 창립자이자 CEO인 하리트 라자고팔란 박사는 "GLP-1 약물은 비만과 제2형 당뇨병에서 가능성을 변화시켰지만, 많은 환자들이 지속할 수 없는 만성 고용량 전신 노출이 필요하다. RJVA-001은 신체가 식사에 반응하여 GLP-1을 생성할 수 있도록 설계된 일회성 췌장 표적 유전자 치료법이다"라고 말했다.
RJVA-001의 임상 개발은 기존 자금으로 2027년 초까지 지원되며, 자본 계획에는 변화가 없다.
RJVA-001의 1/2상 연구는 안전성, 내약성 및 초기 효능을 평가하는 공개 라벨 다기관 단일 상승 용량 시험으로, 여러 혈당 강하제를 사용하고도 조절이 불충분한 성인 T2D 환자를 대상으로 한다.
참가자들은 RJVA-001을 투여받기 전에 표준화된 약물 준비 및 GLP-1 세척을 거치게 된다.
세 가지 상승 용량 집단(각각 3명) 후에 선택된 최적 용량으로 최대 20명의 추가 참가자를 치료하는 선택적 확장 집단이 이어진다.
참가자들은 안전성, 혈당 조절, 면역 반응 및 GLP-1 발현을 위해 12개월 동안 모니터링되며, 최대 5년 동안 장기 추적 연구에 등록된다.
주요 포함 기준은 35세에서 70세 사이의 T2D 환자, HbA1c 7.0%에서 10.0% 사이, BMI 27에서 40 kg/m², GLP-1RA 및 최대 3개의 비인슐린 경구 약물로 안정적인 배경 치료를 받고 있는 환자 등이다.
주요 목표는 안전성과 내약성을 포함하며, 이차 목표는 지속적인 혈당 모니터링을 통한 초기 효능을 평가한다.
프랙틸 헬스는 두 가지 차별화된 후보물질을 개발하고 있으며, Revita는 GLP-1 치료 후 체중 유지를 위한 절차적 치료로 중요한 개발 단계에 있으며, Rejuva는 RJVA-001을 포함한 AAV 기반 유전자 치료 플랫폼이다.프랙틸 헬스는 만성 관리에서 질병 예방 및 역전으로의 전환을 목표로 하고 있다.
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