14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 14일, 에디타스 메디신은 "에디타스 메디신, 하이퍼리피데미아 치료를 위한 EDIT-401의 진행 상황을 보여주는 새로운 전임상 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.
이 데이터는 에디타스의 주요 개발 후보인 EDIT-401의 지속적인 발전을 지원하며, 하이퍼리피데미아에 대한 일회성 치료로서의 잠재력과 회사의 차별화된 상향 조정 전략의 더 넓은 잠재력을 보여준다.
이 데이터는 보스턴에서 열리는 2026년 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT) 연례 회의에서 발표되며, 구두 발표와 포스터 발표가 포함된다.발표된 주요 EDIT-401 데이터는 다음과 같다.
ASGCT에서의 구두 발표에서 에디타스는 EDIT-401의 단일 투여가 비인간 영장류(NHP)에서 모든 용량 그룹에서 평균 LDL-C 감소율이 90% 이상에 도달했다고 보고했다.
90% 이상의 평균 LDL-C 감소는 LDLR 대립유전자에 대한 기능적 편집이 10-40%의 중간 수준으로 이루어졌고, 간 LDLR 단백질의 평균 6배 이상의 증가와 함께 달성되었다.
LDL-C 감소는 빠르게 이루어졌으며, 평가된 용량 수준(1.5 mg/kg-3.0 mg/kg)에서 약 6개월 동안 지속되었다.
치료적으로 관련된 용량(1.5 mg/kg)에서 부작용이 없는 유망한 전임상 안전 프로필이 입증되었다.
EDIT-401의 가장 높은 전달은 비타겟 조직에 비해 간세포에서 관찰되었으며, 난자 전달은 검출되지 않았다.
TIDES에서의 구두 발표에서 에디타스는 NHP에서의 EDIT-401의 용량 의존적 LDL-C 감소를 보여주는 데이터를 발표했다.
ASGCT에서의 포스터 발표에서는 EDIT-401(mu)의 단일 투여에 대한 약리학적 동태 및 약리학적 작용을 평가한 데이터가 이형접합 Ldlr 기능 상실 마우스와 야생형 마우스에서 LDL-C 감소를 달성하기 위해 용량 조정이 필요하지 않을 수 있음을 지지한다고 보고했다.
ASGCT에서의 포스터 발표에서 추가적인 in vivo 상향 조정 발견은 질병 완화를 위해 대체 또는 보상 경로의 증강을 목표로 하는 유전자 편집 기반 전략을 가속화하고 간소화하기 위해 DNA 대형 언어 예측 모델(DNA-LLM)을 활용하는 것을 지원하며, 에디타스의 in vivo 유전자 상향 조정 플랫폼의 더 넓은 잠재력을 강조한다.
에디타스 메디신의 부사장 겸 최고 과학 책임자인 린다 C. 버클리 박사는 "이 새로운 EDIT-401 전임상 데이터는 NHP에서 6개월 동안 다양한 용량에서 LDL-C 감소의 지속 가능성을 보여주며, 의미 있고 지속적인 LDL-C 감소를 제공할 수 있는 잠재적인 일회성 치료로서 EDIT-401에 대한 우리의 신뢰를 강화한다"고 말했다.
발표 세부 사항은 아래에 나열되어 있으며, 초록은 ASGCT 웹사이트에서 확인할 수 있으며, 발표 자료는 회의 기간 동안 에디타스 메디신 웹사이트에 게시될 예정이다.
2026년 ASGCT 연례 회의, 5월 11-15일 구두 발표: 제목: LDL-C를 낮추기 위해 LDLR 단백질을 상향 조정하는 내구성 있는 in vivo CRISPR 유전자 편집 치료인 EDIT-401의 전임상 개발 세션 날짜 및 시간: 5월 14일 목요일, 오후 3:30 – 5:00 EDT 세션 제목: 심혈관 질환을 위한 유전자 치료 발표실: 206AB 최종 초록 번호: 380 포스터 발표: 제목: 마우스에서 LDL-C를 낮추기 위한 in vivo 유전자 편집 치료의 약리학적 동태 및 약리학적 작용 세션 날짜 및 시간: 5월 14일 목요일, 오후 5:00 – 6:30 EDT 세션 제목: 목요일 포스터 리셉션 발표실: 전시 및 포스터 홀 최종 초록 번호: 3423 제목: 중요한 유전자 억제 요소의 in vivo CRISPR 기반 파괴가 보상 단백질을 상향 조정하여 질병 관련 바이오마커를 정상화하는 마우스 질병 모델 세션 날짜 및 시간: 5월 13일 수요일, 오후 5:00 – 6:30 EDT 세션 제목: 수요일 포스터 리셉션 발표실: 전시 및 포스터 홀 최종 초록 번호: 2324 TIDES USA 2026: 올리고뉴클레오타이드 및 펩타이드 치료 회의, 5월 11-14일 구두 발표: 제목: 하이퍼리피데미아 및 동맥경화성 심혈관 질환을 위한 혁신적인 LDL 콜레스테롤 감소 in vivo CRISPR 유전자 편집 접근법 세션 날짜 및 시간: 5월 13일 수요일, 오전 8:30 – 9:00 EDT 세션 제목: mRNA 및 유전자 편집: 기술 및 응용 에디타스 메디신은 선도적인 유전자 편집 회사로서 CRISPR 유전자 편집 시스템의 힘과 잠재력을 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 혁신적인 in vivo 의약품 파이프라인으로 전환하는 데 집중하고 있다.
에디타스 메디신은 다양한 질병을 위한 내구성 있는 정밀 in vivo 유전자 편집 의약품을 발견, 개발, 제조 및 상용화하는 것을 목표로 한다.
에디타스 메디신은 Broad Institute의 Cas12a 특허와 Broad Institute 및 하버드 대학교의 Cas9 특허에 대한 독점 라이센스를 보유하고 있다.
최신 정보 및 과학 발표에 대한 정보는 www.editasmedicine.com을 방문하면 확인할 수 있다.
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