- 1차 평가지표 수정을 통한 자가면역질환 임상 고도화 추진
이번 공시에 따르면 변경 신청의 핵심 사유는 임상시험의 1차 지표 수정이다. 이는 임상 결과의 객관성을 확보하고 치료제의 효능을 보다 정밀하게 측정하기 위한 조치로 풀이된다.
해당 임상시험은 심각한 불응성 자가면역질환인 전신 홍반성 루푸스 환자를 대상으로 한다. CRC01의 내약성과 안전성 및 유효성을 확인하기 위해 국내 다기관에서 공개 방식으로 진행된다.
임상 1상의 주요 목적은 최대내약용량과 임상 2상 권장용량을 확인하는 것이다. 별도의 통계적 가설 검정 없이 내약성 평가 결과를 바탕으로 최적의 용량을 결정하는 과정을 거치게 된다.
임상 2상에서는 투여 24주 시점의 완전 신장 반응률을 통해 유효성을 집중 평가한다. 반응률의 하한 값이 기존 치료제의 반응률인 30%를 상회할 경우 통계적 유의성을 확보한 것으로 판단한다.
임상시험은 서울성모병원 등에서 단일군 방식으로 수행될 예정이다. 전체 임상 기간은 승인일로부터 약 48개월이며 대상자 등록 상황에 따라 기간이 일부 변동될 수 있다는 것이 회사 측 설명이다.
목표 대상자 수는 1상에서 최대 18명, 2상에서 투약을 완료한 30명 규모다. 큐로셀은 임상 및 허가 과정에서 발생할 수 있는 변수를 고려하며 신중하게 상업화 계획을 추진할 방침이다.
박승호 데이터투자 기자 shpark@datatooza.com
