중증 고중성지방혈증 환자 대상 월 1회 자가 투여…오는 7월 미국 출시 예정
트린골자는 50mg 또는 80mg 용량으로 제공되며, 환자가 자동 주입기(autoinjector)를 통해 한 달에 한 번 스스로 투여하는 방식이다. 중증 고중성지방혈증은 중성지방 수치가 500 mg/dL 이상인 상태로, 극심한 복통을 유발하고 반복적이며 장기적인 입원, 영구적인 장기 손상 및 생명을 위협할 수 있는 급성 췌장염의 위험을 증가시키는 것이 특징이다. 현재 미국에는 300만 명 이상의 중증 고중성지방혈증 환자가 있으며, 이 중 약 100만 명이 고위험군에 해당하는 것으로 알려져 있다.
이번 FDA 승인은 글로벌 다기관, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 임상 3상 시험인 'CORE'(환자 수 617명) 및 'CORE2'(환자 수 446명) 연구의 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌다. 임상 결과에 따르면, 트린골자는 위약 대비 신속하고 일관된 중성지방 조절 효과를 보였다. 투여 6개월 시점에 공복 중성지방 수치를 위약 대비 최대 72%까지 낮췄으며, 이러한 감소 효과는 12개월 동안 유지됐다. 세부적으로는 6개월 시점에 50mg 투여군이 49%~63%, 80mg 투여군이 55%~72%의 중성지방 감소율을 나타냈다.
또한 트린골자는 투여 12개월 시점에 급성 췌장염 발생 건수를 50mg 투여군에서 91%, 80mg 투여군에서 76% 감소시켰으며, 통합 감소율은 85%에 달했다. 치료를 받은 환자 중 86%가 중성지방 수치를 급성 췌장염 위험 감소의 임상적 기준점인 500 mg/dL 미만으로 낮추는 데 성공했다. 1년 동안 1건의 급성 췌장염 발생을 예방하기 위해 치료가 필요한 환자 수(NNT)는 전체 환자군에서 20명이었으며, 중성지방 수치가 880 mg/dL 이상이고 급성 췌장염 과거력이 있는 최고위험군 환자군에서는 4명으로 나타나 강력한 임상적 유용성을 입증했다.
트린골자는 임상 프로그램 전반에 걸쳐 양호한 안전성과 내약성 프로파일을 보였다. 중증 고중성지방혈증 환자에게서 가장 흔하게 나타난 부작용(위약 대비 발생률이 2% 이상 높은 부작용)은 주사 부위 반응과 간 효소 수치 상승이었다. 간 효소 상승은 50mg 투여군에 비해 80mg 투여군에서 더 빈번하게 보고됐다.
트린골자는 간에서 생성되어 혈중 중성지방 대사를 조절하는 단백질인 'apoC-III'의 체내 생성을 줄이도록 설계된 RNA 표적 치료제이다. 앞서 트린골자는 중증 고중성지방혈증의 희귀 형태인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 성인 환자의 중성지방 감소를 위한 식사 요법 보조제로도 미국과 유럽연합(EU) 등에서 승인을 받은 바 있다. 아이오니스 파머슈티컬스는 트린골자를 처방받은 환자들을 지원하기 위해 영양 정보, 주사 교육, 보험 지원 및 재정 지원 프로그램 등을 포함한 통합 서비스 '아이오니스 에브리 스텝(Ionis Every Step™)'을 제공할 계획이다.
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