유럽신경학회(EAN 2026)서 발표... 표준 치료 대비 우수한 임상적 혜택 확인, 올해 중반 미 FDA 신약 승인 신청 예정
이번 발표는 기저 시점에 신경학적 증상이 있던 윌슨병 환자들을 대상으로 진행된 임상 3상 FoCus 무작위 대조 시험(총 207명, 2:1 무작위 배정)의 하위 집단 분석 결과다. 분석에 따르면, ALXN1840 투여군은 의사 평가 기반의 통일된 윌슨병 평가 척도(UWDRS) 파트 III에서 시간이 경과함에 따라 유의미하고 지속적인 신경학적 개선을 보였다(p=0.006). 반면 기존 표준 치료군은 유의미한 개선을 보이지 못했다(p=0.435).
또한 치료 48주 차에 평가한 임상 전반 인상-개선(CGI-I) 척도에서 ALXN1840 투여군은 표준 치료군 대비 유의미하게 높은 전반적 임상 개선 효과를 나타냈다(p<0.001). 정신의학적 및 간 기능 측정 지표에서도 ALXN1840은 표준 치료 대비 유사하거나 더 나은 개선 효과를 보였다.
임상 2상과 3상을 통합한 안전성 분석에서 ALXN1840은 총 266명의 환자를 대상으로 우수한 안전성 프로파일을 입증했다. 환자들의 중앙값 치료 기간은 2.58년이었으며, 최대 노출 기간은 8년 이상이었다. 약물 관련 중대한 이상반응(SAE)은 전체 환자의 4.9%에서 발생했으며, 신경학적 중대한 이상반응은 1% 미만이었다. 치료와 관련된 사망 사례는 보고되지 않았다.
모노파 테라퓨틱스는 이번 임상 결과를 바탕으로 2026년 중반 미국 식품의약국(FDA)에 ALXN1840의 신약 승인 신청(NDA)을 제출할 계획이다. 윌슨병은 전 세계적으로 약 3만 명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전 질환으로, ATP7B 유전자의 변이로 인해 체내 구리 배출 능력이 손상되어 간과 뇌 등에 구리가 독성 수준으로 축적되는 질환이다.
모노파 테라퓨틱스는 윌슨병 치료를 위한 후기 임상 단계의 ALXN1840 외에도, 진행성 암 진단을 위한 방사성 의약품 프로그램인 'MNPR-101-Zr'(임상 1상) 및 치료를 위한 'MNPR-101-Lu'(임상 1a상), 'MNPR-101-Ac'(후기 전임상) 등을 개발하고 있다.
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