장기 임상서 피부 프라탁신 수치 증가 및 운동 능력 개선 확인… 3분기 3상 첫 환자 투여 예정
이번 제출은 FDA와의 Type B pre-BLA 미팅 결과에 따라 진행됐다. FDA는 기존 데이터 패키지가 피부 프라탁신(FXN) 레벨을 잠재적 대리 결과지표(surrogate endpoint)로 삼아 신속 승인을 신청하기에 충분하다는 점을 확인했으며, 순차 제출(rolling BLA) 방식에 합의했다. 라리마 테라퓨틱스는 나머지 BLA 모듈을 2026년 하반기에 제출할 예정이며, 승인될 경우 2027년 중반 출시를 목표로 하고 있다.
이와 함께 발표된 장기 개방형(OL) 임상시험 데이터에 따르면, 매일 놈라보푸스프를 투여받은 환자들은 피부 내 프라탁신 수치가 지속적으로 증가하고 유지되는 결과를 보였다. 투여 1년 시점에 참가자의 100%(9명 중 9명)가 건강한 자원봉사자 평균 수치의 50%를 초과하는 프라탁신 수치를 달성하고 유지했다. 이는 증상이 없는 이형접합체 보인자와 유사한 수준이다.
임상적 개선 효과도 확인됐다. 놈라보푸스프를 1년 동안 투여받은 13명의 환자들은 자연사 연구(FACOMS) 대조군과 비교해 mFARS(수정 프리드리히 운동실조증 평가 척도), FARS-ADL(일상생활 능력), 9-HPT(9구멍 페그 테스트), MFIS(피로도 평가) 등 여러 평가지표에서 지속적인 개선 방향성을 나타냈다. 구체적으로 mFARS 점수에서 투여 1년 시점에 놈라보푸스프 투여군은 평균 1.0점 개선된 반면, FACOMS 대조군은 1.6점 악화되어 2.6점의 차이를 보였다. 투여 18개월 시점에는 투여군이 평균 2.3점 개선되고 대조군이 2.3점 악화되어 격차가 4.6점으로 벌어졌다.
또한 베이스라인 단계에서 보행이 불가능했던 참가자 6명 중 1명은 1년 투여 후 보행이 가능해졌으며, 보행이 가능했던 참가자 7명 중 1년 시점에 보행 불가능 상태로 악화된 사례는 없었다. 이러한 임상적 결과 개선은 조직 내 프라탁신 수치 증가와 연관되어 있는 것으로 나타났다.
안전성 측면에서 장기 투여는 대체로 양호한 내약성을 보였다. 임상 과정에서 1만 회 이상의 놈라보푸스프 투여가 이루어졌으며, 가장 흔한 이상반응은 경증에서 중등도 수준의 국소 주사 부위 반응으로 시간이 지남에 따라 발생 빈도가 감소했다. 전체 투여 환자 43명 중 10명에게서 아나필락시스(알레르기성 쇼크)가 발생했으나, 이 중 9명은 이전 연구에서 놈라보푸스프에 노출된 이력이 있는 환자였다. 이전 노출 이력이 없는 환자 11명 중에서는 1명에게 아나필락시스가 발생했다. 아나필락시스를 겪은 환자들은 모두 표준 치료를 받은 후 후유증 없이 정상 상태로 회복됐다.
라리마 테라퓨틱스는 오는 2026년 3분기 중 글로벌 확증 임상 3상 시험의 첫 환자 투여를 시작할 계획이다. 라리마 테라퓨틱스는 복잡한 희귀 질환 치료제 개발에 집중하는 임상 단계 바이오테크 기업으로, 대표 후보물질인 놈라보푸스프 외에도 세포 내 전달 플랫폼을 활용한 다양한 융합 단백질 설계를 추진하고 있다.
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