162명 환자 등록 완료, 2027년 3분기 탑라인 결과 발표 예정... 바이오젠과 공동 개발 중
현재 진행 중인 EMPEROR 연구에서 미국, 영국, 일본의 환자 162명 중 약 50명이 1차 평가변수 측정 시점인 28주간의 치료를 마쳤다. 임상 시험 도중 치료를 중단한 환자는 없는 것으로 나타났다. 스토케 테라퓨틱스는 유럽(독일, 프랑스, 스페인, 이탈리아)에서 약 30명 규모의 추가 코호트를 모집 중이며, 오는 8월 마지막 환자 등록을 예상하고 있다. 또한 최근 조레부네르센이 획기적 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정된 중국에서도 임상 사이트 활성화가 진행 중이다. 다만 유럽과 중국에서 확보한 추가 환자 데이터는 미국 FDA NDA 제출에는 포함되지 않는다.
EMPEROR 연구는 SCN1A 유전자 변이가 확인된 2세 이상 18세 미만의 드라베 증후군 소아 환자를 대상으로 조레부네르센의 효능과 안전성을 평가하는 글로벌, 이중맹검, 가짜시술(sham) 대조 임상시험이다. 환자들은 8주간의 기초 기간을 거친 뒤 조레부네르센 투여군과 가짜시술 대조군으로 1:1 무작위 배정되어 52주 동안 치료를 받는다. 미국, 영국, 일본 환자들에게는 요추 천자(lumbar puncture) 방식으로 약물이 투여되며, 유럽 코호트에서는 바늘 찌르기(needle prick) 방식으로 가짜시술이 제공된다. 임상의 1차 평가변수는 치료 28주 차에 측정된 주요 운동 발작 빈도의 변화율이다. 주요 2차 평가변수로는 발작 빈도 감소 효과의 지속성과 인지 및 행동 개선 등이 평가된다.
조레부네르센은 SCN1A 유전자의 정상 복사본으로부터 기능성 NaV1.1 단백질 생산을 증가시켜 드라베 증후군의 근본 원인을 해결하도록 설계된 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 후보물질이다. 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, FDA로부터 소아희귀질환 및 획기적 치료제 지정을 획득했다. 스토케 테라퓨틱스는 글로벌 제약사 바이오젠(Biogen, NASDAQ:BIIB)과 조레부네르센의 개발 및 상업화를 위한 전략적 협력을 맺고 있다. 계약에 따라 스토케 테라퓨틱스는 미국, 캐나다, 멕시코에서의 독점 권리를 유지하며, 바이오젠은 그 외 글로벌 지역의 독점 상업화 권리를 가진다.
드라베 증후군은 반복적인 발작과 심각한 인지 및 행동 장애를 동반하는 중증 발달 및 간질성 뇌병증이다. 대부분 SCN1A 유전자 돌연변이로 인해 뇌 신경세포 내 NaV1.1 단백질이 부족해지면서 발생한다. 현재 승인된 질병 완화 치료제는 없으며, 기존 항경련제 치료를 받더라도 환자의 최대 57%는 발작 빈도를 50% 이상 줄이지 못하는 실정이다. 환자의 약 20%는 성인이 되기 전에 돌연사(SUDEP)나 지속성 발작 등으로 사망하는 것으로 알려졌다. 현재 미국에 약 1만 6000명을 포함해 영국, 유럽 4개국, 일본 등에 최대 3만 8000명의 환자가 있는 것으로 추정된다.
스토케 테라퓨틱스는 미국 매사추세츠주 베드포드에 본사를 둔 바이오테크 기업으로, 자체 개발한 'TANGO' 기술 플랫폼을 활용해 단백질 발현을 선택적으로 복원하는 RNA 의약품을 개발하고 있다. 주로 정상 단백질 수준의 약 50%가 결핍되어 발생하는 중추신경계 및 안과 질환 치료제 개발에 집중하고 있다.
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