임상 용량서 면역억제 부작용 없이 글루코코르티코이드 활성 확인... 데플라자코르트와 등가성 입증
이번 임상 1상의 파트 A는 건강한 성인 24명을 대상으로 무작위, 단일 기관, 교차 연구 방식으로 진행됐다. 이 단계의 주요 목적은 환자가 기존 치료제인 데플라자코르트(deflazacort)에서 바모롤론으로 전환할 때 발생할 수 있는 코르티솔 영향의 차이를 평가하기 위해 두 약물 간의 등가성(equipotency)을 비교하는 것이었다. 연구진은 바모롤론 300mg 단회 투여와 데플라자코르트 0.9mg/kg 단회 투여를 비교 평가했다. 그 결과, 두 약물 모두 코르티솔 억제, 백혈구 재분포, 기능적 면역 바이오마커에 대한 효과를 포함해 예상된 글루코코르티코이드 수용체 활성을 보였다. 약물 투여 후 효과가 나타나기까지 걸린 시간은 두 치료군 모두 약 2~4시간으로 유사했으며, 임상 용량에서의 코르티솔 억제 수준도 비슷했다. 다만 바모롤론은 데플라자코르트에 비해 면역억제 바이오마커에 미치는 영향이 덜 두드러진 것으로 나타났다.
임상 1상의 파트 B에서는 바모롤론의 용량 증량에 따른 면역억제 가능성을 평가했다. 건강한 자원봉사자 36명이 참여해 7일 동안 매일 1회씩 바모롤론을 각각 9mg/kg, 27mg/kg, 40mg/kg 용량으로 투여받았으며, 연구진은 투여 21일까지 면역 바이오마커와 세포 마커를 추적 관찰했다. 분석 결과, 임상적으로 의미 있는 면역억제 효과는 가장 높은 용량인 하루 40mg/kg 투여군에서만 관찰됐다. 이보다 낮은 용량인 하루 9mg/kg 및 27mg/kg 투여군에서는 관련 면역억제 효과가 나타나지 않았다. 가장 높은 용량인 하루 40mg/kg 투여군에서는 반복 투여에 따라 면역억제 효과가 증가했으며, 치료를 중단한 이후에도 해당 효과가 지속된 것으로 확인됐다.
캐털리스트 파머슈티컬스의 최고 의학 책임자(CMO)인 윌리엄 앤드류스(William Andrews) 박사는 "바모롤론과 데플라자코르트가 임상 용량에서 유사한 코르티솔 억제 효과를 보인 것은 현재 듀센형 근이영양증(DMD) 치료에 승인된 바모롤론의 권장 용량을 지지하는 결과"라며 "환자가 데플라자코르트에서 바모롤론으로 전환할 때 추가적인 용량 조절을 고려할 필요가 없음을 보여준다"고 밝혔다. 이어 "하루 40mg/kg 용량은 현재 승인된 바모롤론 용량보다 높고 이전 임상 시험에서 연구된 용량보다도 높기 때문에, 실제 임상 치료 용량에서는 의미 있는 면역억제 부작용이 발생할 가능성이 낮다"고 덧붙였다.
캐털리스트 파머슈티컬스는 희귀 질환 및 치료가 어려운 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 혁신 신약의 도입, 개발 및 상업화에 주력하고 있는 상업 단계의 바이오제약 기업이다. 미국 플로리다주 코럴 게이블스에 본사를 두고 있다. 회사는 포브스(Forbes)가 선정한 '미국에서 가장 성공적인 기업'에 2023년, 2024년, 2025년 연속으로 이름을 올렸으며, 2025년 딜로이트 테크놀로지 패스트 500(Deloitte Technology Fast 500)에서 북미에서 가장 빠르게 성장하는 기업 중 하나로 선정된 바 있다.
#캐털리스트 파머슈티컬스 #CPRX #바모롤론 #임상1상 #희귀질환
※ 본 보고서는 AI가 생성한 참고 자료로, 번역 과정 및 기사 작성 과정에서 문맥상 오류가 포함될 수 있습니다.
투자 판단의 최종 책임은 투자자 본인에게 있으며, 본 자료를 투자 결정의 근거로 단독 활용하지 않도록 주의하시기 바랍니다.
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
