승인 시 최초의 ADH1 전용 치료제 기대... 유럽 허가 신청 및 추가 임상도 속도
FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 완료 목표일을 2027년 5월 8일로 지정했다. FDA는 현재 이 신청 건에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 회사 측에 통보했다. 승인될 경우 엔칼레렛은 ADH1 환자를 위해 특별히 적응증을 받은 최초이자 유일한 치료제가 될 전망이다.
엔칼레렛의 임상 3상 시험(CALIBRATE)은 사전 정의된 모든 1차 및 주요 2차 효능 평가변수를 달성했다. 임상 결과 엔칼레렛은 칼슘 및 비타민 D 보충제 없이도 칼슘감지수용체(CaSR) 유전적 질환 생물학의 주요 지표를 정상화했으며, 양호한 안전성과 내약성 프로파일을 나타냈다. 임상 데이터는 혈액 및 소변 내 칼슘 수치의 동시 회복과 생리적 부갑상선 호르몬(PTH) 분비 회복을 보여주었다.
아난스 스리다르(Ananth Sridhar) 브리지바이오 엔도크리놀로지 최고경영자(CEO)는 "FDA의 NDA 접수는 엔칼레렛의 차별화된 임상 프로필을 강력하게 입증한 것이며 ADH1 환자 공동체를 위해 한 걸음 더 나아간 것"이라며 "현재 적절한 치료 옵션이 없는 환자들을 위해 치료법을 혁신할 잠재력이 있다고 믿으며, 신속하게 전달하기 위해 긴급하게 움직이고 있다"고 말했다.
ADH1은 칼슘감지수용체 유전자(CASR)의 기능 획득 변이로 인해 발생하는 유전성 부갑상선 기능 저하증의 일종이다. 환자들은 주로 저칼슘혈증, 고칼슘뇨증, 비정상적으로 낮은 수준의 부갑상선 호르몬 수치를 경험하며, 심한 근육 경련, 발작, 신장 석회화, 신부전 등의 증상을 겪을 수 있다. 미국 청구 데이터에 따르면 2023년 10월부터 2026년 4월까지 미국 내에서 상염색체 우성 저칼슘혈증으로 진단받은 환자는 2,100명이 넘는 것으로 집계됐다.
패티 키팅(Patty Keating) 부갑상선기능저하증 협회 집행이사는 "FDA의 이번 NDA 접수는 ADH1 환자들에게 진정한 희망의 순간"이라며 "경구용 치료 옵션이 마침내 필요한 이들에게 다가올 수 있다는 신호"라고 전했다.
브리지바이오 파머는 2026년 하반기에 유럽의약품청(EMA)에 ADH1 치료를 위한 엔칼레렛의 판매허가신청(MAA)을 제출할 계획이다. 또한 소아 ADH1 환자를 대상으로 한 글로벌 허가 임상 2/3상 시험인 'CALIBRATE-PEDS'의 환자 등록을 진행 중이며, 이번 여름 후반에 만성 부갑상선 기능 저하증 환자를 대상으로 한 글로벌 임상 3상 시험 'RECLAIM-HP'를 시작할 예정이다.
엔칼레렛은 ADH1 및 만성 부갑상선 기능 저하증 치료를 위해 개발 중인 경구용 소분자 물질로, 칼슘감지수용체를 선택적으로 음성 조절하도록 설계됐다. 미국 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받았으며, 미국, 유럽연합(EU), 일본에서 희귀의약품 지정을 획득한 바 있다.
브리지바이오 파머는 유전 질환 치료제 개발에 집중하는 상업화 단계의 다중 제품 바이오 제약 회사다. 분산형 허브 앤 스포크(hub-and-spoke) 모델을 통해 유전 과학의 발전과 소외된 환자군을 위한 치료제 개발 간의 간극을 메우는 것을 목표로 하고 있다.
#브리지바이오 파머 #BBIO #엔칼레렛 #ADH1 #FDA
※ 본 보고서는 AI가 생성한 참고 자료로, 번역 과정 및 기사 작성 과정에서 문맥상 오류가 포함될 수 있습니다.
투자 판단의 최종 책임은 투자자 본인에게 있으며, 본 자료를 투자 결정의 근거로 단독 활용하지 않도록 주의하시기 바랍니다.
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
