1억 7500만 달러 자금 확보해 엔젤만 증후군 치료제 임상 3상 가속화
합병 법인은 오크 힐 바이오라는 사명으로 운영되며, 나스닥에서 티커(종목코드) 'OAKH'로 거래될 예정이다. 이번 합병 거래는 올해 말까지 완료될 것으로 예상된다. 합병 후 오크 힐 바이오의 현 CEO인 조쉬 디스틀러(Josh Distler)가 통합 법인의 경영을 계속 이끌어갈 방침이다.
1억 7500만 달러 자금 확보
이번 합병으로 오크 힐 바이오는 총 1억 7500만 달러의 자금을 확보하게 된다. 이는 리서치 얼라이언스 III의 신탁 계좌에 보유 중인 7500만 달러와 RA 캐피탈 매니지먼트(RA Capital Management) 등이 참여한 1억 달러 규모의 사모 투자(PIPE) 자금으로 구성된다. 오크 힐 바이오는 지난달 유치한 3250만 달러 규모의 시리즈 A 투자금을 더해 연구개발에 집중 투자할 계획이다.확보된 자금은 엔젤만 증후군(Angelman syndrome) 치료제 후보물질인 '루고네르센(rugonersen, 개발코드명 OHB-724)'의 임상 3상(BEACON 시험) 진행과 오는 2029년으로 예정된 신약허가신청(NDA) 제출에 사용된다. 루고네르센은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 계열의 약물로, 최근 임상 3상의 첫 환자 투약이 완료됐다.
로슈가 보류한 물질 도입해 개발
루고네르센은 원래 글로벌 제약사 로슈(Roche)가 개발하던 물질이다. 로슈는 지난 2020년 임상 1상을 시작했으나, 2023년 안전성에는 문제가 없으나 효능이 기대에 미치지 못한다는 이유로 개발을 보류했다. 오크 힐 바이오는 해당 물질의 잠재력을 높이 평가해 2025년 4월 로슈로부터 라이선스를 도입했다.엔젤만 증후군은 1만 5000명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전성 신경발달 질환이다. 심각한 발달 지연과 언어 장애, 운동 능력 저하 등을 유발한다. 현재 이 분야에서는 울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical)과 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 각각 임상 3상을 진행하며 오크 힐 바이오와 경쟁하고 있다.
오크 힐 바이오는 지난 2022년 다케다 제약(Takeda)이 2019년 샤이어(Shire)를 620억 달러에 인수하면서 확보한 자산 중 일부를 분사해 설립된 기업이다.
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