임상 1차 평가변수 충족…2027년 상반기 임상 3상 진입 계획
이번 임상 2상은 사혈 치료에 의존하는 48명의 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 다이브시란(6mg/kg)을 6주 간격(Q6W) 또는 12주 간격(Q12W)으로 피하 투여해 안전성과 유효성을 평가한 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구다. 36주간 진행된 임상 시험 결과 다이브시란 투여군의 임상 반응률은 88%로 위약 대조군(19%) 대비 유의미하게 높게 나타나며 1차 평가변수를 충족했다.
투여 주기별로 살펴보면 6주 간격 투여군은 93.8%, 12주 간격 투여군은 81.3%의 반응률을 기록해 두 용량 그룹 모두에서 강력한 효능을 보였다. 주요 2차 평가변수인 0~36주 차 사혈 빈도 역시 다이브시란 투여군이 환자당 평균 0.2회로 위약 대조군의 2.1회 대비 크게 감소했다.
우수한 내약성 확인 및 향후 계획
다이브시란은 이번 임상에서 우수한 내약성을 보였으며 새로운 안전성 우려는 관찰되지 않았다. 주사 부위 반응은 드물고 일시적이었으며, 연구자가 보고한 1등급 빈혈 이상반응 사례는 2건이었다. 이와 함께 적혈구 용적률(헤마토크릿) 조절, 페리틴을 포함한 철분 지표, 환자 보고 결과(MPN-SAF TSS) 등에서도 개선을 보였다.사일런스 테라퓨틱스는 이번 임상 2상 결과를 바탕으로 2027년 상반기에 다이브시란의 임상 3상 시험을 시작할 계획이다. 임상 3상에서는 12주 간격 투여군과 위약 대조군을 비교 평가할 예정이다. 회사는 향후 개최될 의학 학술대회에서 이번 임상 2상의 전체 데이터를 발표할 계획이라고 덧붙였다.
사일런스 테라퓨틱스는 자체 개발한 mRNAi GOLD 플랫폼 기술을 활용해 질병을 유발하는 유전자를 정밀 타깃하고 억제하는 siRNA(짧은 간섭 RNA, short interfering RNA) 치료제를 개발하는 바이오 기업이다. 다이브시란은 간에서 발현되는 TMPRSS6 유전자를 억제해 철분 대사를 조절하고 적혈구의 과도한 생성을 줄이는 기전의 후보물질로, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 및 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.
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