임상 3상서 전분 섭취량 감소 효과 입증…신장 및 간 기능 개선 평가 위한 확증 임상 진행 예정
이번 승인 대상은 8세 이상의 성인 및 소아 GSDIa 환자다. GSDIa는 신체가 포도당을 방출하지 못해 심각한 저혈당을 유발하는 희귀 유전성 대사 질환이다. 환자들은 혈당 유지를 위해 옥수수 전분(cornstarch)을 지속적으로 섭취해야 하는 부담을 안고 있다.
이번 FDA의 가속 승인은 8세 이상 환자 46명을 대상으로 진행된 임상 3상 '글루코진(GlucoGene)' 연구의 48주 무작위, 이중맹검, 위약 대조 데이터에 기반했다. 임상 결과 젠글라이코스 투여군은 위약 대조군 대비 전분 필요량이 통계적으로 유의미하게 감소한 것으로 나타났다.
확증 임상 시험 의무화
가속 승인 조건에 따라 울트라제닉스 파머슈티컬은 임상적 혜택을 검증하기 위한 시판 후 확증 임상 시험을 수행해야 한다. 회사는 젠글라이코스의 장기적인 신장 및 간 기능 개선 효과를 평가하기 위해 현재 진행 중인 글로벌 3상 임상 및 장기 추적 연구를 활용할 계획이다.울트라제닉스 파머슈티컬은 희귀 및 초희귀 유전 질환 치료제 개발과 상업화에 특화된 바이오 제약 기업이다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
