12개월 시점 DORIS 관해율 54%·완전 신장 반응 50%…전 환자 면역억제제 중단
4분기 루푸스 신염 대상 중추적 임상 준비 활동 착수 계획
이번 데이터는 2026년 8월 28일 기준으로, 루푸스 신염(LN) 동반 여부와 관계없이 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 환자 22명(루푸스 신염 16명, 신장 외 SLE 6명)의 유효성 평가 결과다. 추적 관찰 기간은 6~21개월로, 전원이 6개월 이상, 이 중 13명은 12개월 이상 추적 관찰을 마쳤다. 환자들은 모두 이전에 3가지 이상의 치료를 받았고 71%는 4가지 이상을 받은 중증 환자군이다.
12개월 시점에서 평가 가능한 환자의 54%가 루푸스 관해 기준인 'DORIS 관해'를 달성했고, 평가 가능한 루푸스 신염 환자의 50%가 완전 신장 반응(CRR)을 보였다. 12개월 시점의 반응은 12~21개월 추적 시점까지 모두 유지됐으며, 예외인 1명(소변 단백/크레아티닌 비율 0.65g/g)도 면역억제제 없이 지내고 있다. 12개월 추적 환자의 85%는 의사 총괄 평가(PGA) 점수가 0.5 미만이었다.
모든 환자가 면역억제제 복용을 중단했으며, 1명을 제외한 전원이 기저 스테로이드 용량을 프레드니손 환산 하루 5mg 이하로 줄였다. 질병 활성도 지표인 SLEDAI-2K와 PGA 점수도 빠르게 떨어진 뒤 낮은 수준을 유지해, 자가 알파베타 CD19 CAR-T 치료제와 비슷한 양상을 보였다고 회사는 밝혔다.
면역 재설정(immune reset)을 뒷받침하는 생체지표도 제시됐다. 유효성 평가 환자 22명 전원에서 CD19 양성 B세포가 검출되지 않는 수준까지 줄었다가 나이브(naïve) B세포 위주로 재구성됐다. 기저 시점에 양성이던 환자의 91%(11명 중 10명)에서 항dsDNA 항체가 감소했고, 기저 보체 수치가 낮던 환자의 90%(10명 중 9명)는 보체가 회복됐다.
안전성 프로파일과 외래 투여
안전성 평가 대상 24명에서 프룰라셀은 전반적으로 내약성이 양호했다. 2등급을 넘는 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 없었고, 1~2등급 CRS는 환자의 25%에서 나타났다. 투여량 제한 독성(DLT), 면역세포 관련 혈구탐식성 림프조직구증식증 유사 증후군(IEC-HS), 면역세포 관련 신경독성 증후군(ICANS)은 보고되지 않았다.감염은 환자의 54%에서 보고됐고, 3등급 이상 감염은 환자의 8.3%에서 나타났다. 이식편대숙주병(GvHD) 사례는 없었다. 회사는 미국 식품의약국(FDA)과 협의한 결과 이 같은 안전성 프로파일이 외래 투여를 뒷받침한다고 밝혔다.
4분기 루푸스 신염 중추적 임상 준비 착수
회사는 루푸스 신염 중추적 임상과 관련해 FDA와 협의했으며, 2가지 이상의 면역억제제에 충분히 반응하지 않는 루푸스 신염 환자를 대상으로 한 단일군 연구로 진행하기로 의견을 모았다. 등록 환자 수는 두 자릿수로 예상되며, 1차 유효성 평가변수는 12개월 시점의 완전 신장 반응이다. 회사는 2026년 4분기 중 이 중추적 임상의 준비 활동(start-up activities)에 착수할 계획이다.회사는 지금까지 관찰된 높은 DORIS 관해율이 신장염이 없는 루푸스 환자를 단일군 중추적 임상에 포함하는 근거가 될 수 있다고 봤다. 다만 규제 당국과의 합의가 전제이며, 회사는 이 같은 확대 방안을 2026년 4분기 중 FDA와 논의할 계획이다.
회사에 따르면 미국에서만 루푸스 신염 환자가 약 3만 5000명, 장기나 생명을 위협하는 신장 외 SLE 환자가 약 3만 5000명에 이른다. 회사는 지금까지의 등록 실적과 환자·연구자들의 관심을 근거로 중추적 임상 등록이 빠르게 이뤄질 것으로 예상했다. 이후 일정으로는 2027년 상반기 전신경화증(SSc) 임상 데이터, 2027년 중반 루푸스 신염·SLE 임상 데이터 업데이트를 제시했다.
로이드 클릭스타인(Lloyd Klickstein) 임시 최고의학책임자(CMO) 겸 이사는 "여러 이전 치료에 실패한 환자들에게서 프룰라셀 단회 투여 후 완전 신장 반응과 DORIS 관해를 관찰했다"며 "특히 이 관해는 면역억제제 없이 달성됐고 면역 재설정의 생물학적 근거를 동반했다"고 말했다.
첸 쇼어(Chen Schor) 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "지금까지 확인된 유효성 데이터는 IEC-HS와 ICANS가 없고 2등급을 넘는 CRS도 없는, 전반적으로 양호한 안전성 프로파일을 동반했다"며 "FDA의 외래 투여 지지와 기성품(off-the-shelf) 제조의 확장성을 더하면 프룰라셀이 루푸스 치료에 대한 기대치를 새로 정의할 잠재력이 있다"고 말했다. 그는 "2026년 말까지 잠재적 중추적 임상을 향해 나아가기를 기대한다"고 덧붙였다.
프룰라셀은 항CD20 CAR로 B세포를 표적하는 동종 감마델타 CAR-T 세포치료제 후보물질로, FDA로부터 재발성·불응성 3·4형 루푸스 신염, 신장 외 침범이 있는 불응성 SLE, 전신경화증 치료제로 패스트트랙 지정을 받았다. 에이디셋 바이오는 미국 캘리포니아주 레드우드시티에 본사를 둔 임상 단계 바이오테크 기업으로, 자가면역질환·혈액암·고형암을 겨냥한 동종 감마델타 CAR-T 세포치료제와 인비보(in vivo) CAR-T 치료제를 개발하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
