임상시험 'ASCEND' 설계 공개…2028년 상반기 탑라인 데이터 도출 목표
캠프4 테라퓨틱스는 28일(현지시간) 애널리스트 데이 행사를 개최하고 이 같은 내용을 발표했다. 회사는 올해 말까지 ASCEND 임상시험의 첫 환자 투약을 시작하고, 오는 2028년 상반기 중 탑라인(Topline) 데이터를 확보하는 것을 목표로 하고 있다.
이번 임상시험은 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조, 다회 상승 용량(MAD) 방식으로 진행된다. 참가자들은 3:1 비율로 CMP-002의 척수강 내 투여군 또는 샴(sham) 대조군(핀찌르기 위장 시술)에 배정된다. 임상시험은 최소 8명씩으로 구성된 3개의 MAD 코호트(집단)로 시작해 공개연장연구로 이어질 예정이다. 회사 측은 전임상 데이터의 약동학 및 약력학 모델링을 바탕으로 세 코호트에서 투여될 용량이 기대 치료 범위 내에 있을 것으로 보고 있다.
임상 대상은 유전자 분석을 통해 SYNGAP1 엑손 5~19 영역의 단백질 절단 돌연변이가 확인된 만 2세 이상 18세 미만의 소아 및 청소년 환자다. 주요 선정 기준은 지적 장애, 완전한 문장 구사 불가, 수면 장애, 난치성 간질 등의 증상을 동반한 환자다. 임상시험은 28일간의 스크리닝 기간, 최소 4주의 베이스라인 평가 기간, 약 3개월간 3회 투여가 진행되는 치료 기간, 그리고 약 6개월간의 추적 관찰 기간을 포함해 총 10개월가량 소요될 전망이다.
글로벌 9개국 11개 이상 기관서 진행…파이프라인 개발 현황도 공개
이번 임상은 영국, 호주, 아르헨티나 등 규제 당국의 승인을 받은 국가를 포함해 최소 9개국, 11개 이상의 임상시험 기관에서 진행될 예정이다. 유럽연합(EU) 내 임상 기관들은 현재 규제 및 윤리 당국의 심사를 받고 있다.이날 캠프4 테라퓨틱스는 다른 파이프라인의 개발 현황도 함께 공유했다. 회사는 자폐증, 발달 지연, 지적 장애 등을 동반하는 신경발달 질환인 펠란-맥더미드 증후군(Phelan-McDermid Syndrome) 치료를 위해 SHANK3 유전자를 표적으로 하는 전임상 프로그램을 진행 중이다. 미국 내 환자 규모는 4만 5000명 이상으로 추정되며, 오는 2027년 개발 후보물질을 지정할 계획이다. 이 외에도 중추신경계의 초기 단계 반접합성(haploinsufficient) 질환 2종에 대한 프로그램도 평가 중이라고 덧붙였다.
캠프4 테라퓨틱스는 미국 매사추세츠주 워터타운에 본사를 두고 있는 바이오 의약품 개발 기업이다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
