'레티나 인 리오 2026' 학회서 발표…OPGx-LCA5 24개월 지속 개선 효과 확인
회사 측은 BEST1 유전자 변이 관련 망막 질환 치료제로 개발 중인 OPGx-BEST1의 임상 1/2상(BIRD-1) 초기 저용량 코호트 1 결과를 공개했다. 평가 가능한 참가자 4명 중 3명(75%)의 치료 영역에서 망막 감도가 개선된 것으로 확인됐다. 이번 임상 1/2상의 고용량 코호트 2는 총 11명의 환자 등록을 완료한 상태다.
OPGx-LCA5 임상 3상 진입 및 4분기 첫 투약 계획
함께 발표된 OPGx-LCA5의 임상 1/2/3상 결과에서는 5형 레버흑암시(LCA5) 환자를 대상으로 한 시력 개선 효과가 확인됐다. 저용량(눈당 1E10 벡터 게놈)으로 투여받은 성인 참가자 3명은 24개월 동안 시력 및 광감도가 지속적으로 개선됐으며, 소아 참가자 3명은 6개월까지 원추세포 매개 시력이 회복되고 감도 개선이 정상 범위에 이른 것으로 나타났다.오퍼스 제네틱스는 이 같은 임상 1/2상 결과를 바탕으로 용량 증량 없이 저용량 그대로 OPGx-LCA5의 임상 3상 단계를 진행하고 있다. 임상 3상의 자연사 및 치료 코호트 환자 모집은 모두 완료됐으며, 오는 2026년 4분기 중 임상 3상 첫 투약을 시작할 예정이다.
오퍼스 제네틱스는 유전성 망막 질환(IRD) 환자의 시력 회복 및 실명 예방을 위한 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제를 개발하는 임상 단계 바이오제약사다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
