PH-ILD 2b상 진행 중·데이터 2028년 1분기, SAPH 2상은 올해 4분기 개시 예정
LAM-001은 건식 분말 흡입기(DPI)로 1일 1회 투여하는 질환 조절형 라파마이신 제형이다. 회사는 간질성 폐질환 관련 폐고혈압(PH-ILD), 폐쇄성 세기관지염 증후군(BOS), 사르코이드증 관련 폐고혈압(SAPH) 등 여러 2상 프로그램에서 이 물질을 개발하고 있다. 회사가 추정한 미국·유럽 환자 수는 PH-ILD 약 20만 명, BOS 약 3만 명, SAPH 약 6만 명이다.
적응증별 임상 진행 현황과 데이터 발표 일정
회사가 제시한 일정에 따르면 BOS 대상 2상 데이터는 2027년 1분기, PH-ILD 대상 2b상 데이터는 2028년 1분기, SAPH 대상 2상 데이터는 2028년 4분기에 나올 예정이다.PH-ILD 2b상은 현재 진행 중이다. 위약 대조·이중맹검 방식으로 환자 75명을 LAM-001 100µg군, 200µg군, 위약군에 1대1대1로 무작위 배정해 24주간 투여하며, 약 60개 기관에서 진행한다. 1차 평가변수는 폐혈관저항(PVR) 변화이고, 이후 12개월간 공개 연장 투여가 이어진다.
BOS 2상은 2026년 1월 환자 19명 등록을 마쳤다. LAM-001 100µg과 위약을 비교하며, 1차 평가변수는 48주 시점의 1초 강제호기량(FEV1) 변화율이다. 회사는 2026년 2월 중간 안전성 검토 당시 맹검 상태의 대상자 19명 중 5명에서 연속 2회 측정 기준 FEV1이 10% 넘게 감소했으며 투약은 계속되고 있다고 밝혔다. 회사는 시험이 맹검 상태여서 투약군을 구분할 수 없고, 이 중간 자료로 유효성이나 안전성에 관한 결론을 내려서는 안 된다고 단서를 달았다.
SAPH 2상은 2026년 4분기 개시가 예정돼 있다. 제안된 설계는 환자 60명을 LAM-001 100µg군, 200µg군, 위약군에 20명씩 배정해 24주간 투여하는 위약 대조·이중맹검 시험이다. 최대 50개 기관에서 진행하고 1차 평가변수는 PVR 변화이며, 6개월 공개 연장 투여가 뒤따른다.
2a상 결과와 지식재산권 현황
회사는 2026년 5월 미국흉부학회(ATS)에서 발표한 2a상 결과도 함께 소개했다. 표준치료에 LAM-001 100µg을 1일 1회 추가 투여한 공개 시험(환자 10명, 24주)에서 PH-ILD 하위군(4명)의 6분 보행거리(6MWD)는 평균 67.4m 늘었고 운동 시 PVR은 35.3% 줄었다. 약물 관련 이상반응은 기침 2건과 치은염 1건이었으며, 약물 관련 중대 이상반응은 없었다.회사는 LAM-001과 관련해 미국 특허 9건과 해외 특허 25건이 등록돼 2035년까지 독점권이 예상되고, 출원 중인 특허로 2047년까지 독점권을 기대한다고 밝혔다. 특허와 별도로 희귀의약품 독점권은 미국 7년, 유럽 10년이다. 자료에는 2026년 5월 자금조달을 포함한 1억 1500만 달러 규모의 초과 청약 선지급(upfront) 자금조달 내용도 실렸다.
아이룰리아 테라퓨틱스는 미국 코네티컷주 뉴헤이븐에 본사를 둔 희귀질환 중심의 임상 단계 바이오기업이다. 옛 사명은 퀸스 테라퓨틱스(Quince Therapeutics)다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
