4WARD 3상 톱라인 결과 2028년 1분기 예상…G-CSF 감량 2b상 4STEPS는 내년 1분기 개시
회사는 원발성 만성 호중구 감소증(PCN) 환자를 대상으로 진행 중인 글로벌 임상 3상 '4WARD' 시험의 환자 126명 등록을 2026년 4분기 말까지 완료할 것으로 예상한다고 밝혔다. 톱라인(주요) 결과는 2028년 1분기에 나올 예정이며, 미국 식품의약국(FDA) 승인 가능 시점은 2028년 말 또는 2029년 초로 제시했다. 마보릭사포의 미국 특허 보호는 2038년까지 이어질 것으로 회사는 예상했다.
4WARD는 마보릭사포와 위약을 1대 1로 무작위 배정하는 이중맹검 위약대조 시험으로, 반복 감염을 겪는 12세 이상 환자를 G-CSF 사용 여부와 관계없이 등록한다. 2026년 9월 기준 맹검 통합 데이터를 보면 등록 환자의 중앙 연령은 36세, 여성 비율은 70%, 기저 절대호중구수(ANC) 중앙값은 483 cells/µL였다. 감염 이력이 3회 이상인 환자가 68%, G-CSF를 병용 중인 환자가 37%였고, 중등도와 중증 환자가 고르게 나뉘었다.
G-CSF 감량 임상과 미국 환자 규모 추산
이와 함께 X4 파머슈티컬은 과립구콜로니자극인자(G-CSF) 주사 치료를 받고 있는 환자에게 마보릭사포를 투여한 뒤 G-CSF 용량을 안전하게 줄이거나 끊을 수 있는지 평가하는 임상 2b상 '4STEPS' 시험을 2027년 1분기에 개시할 예정이다. 미국과 영국의 약 25개 기관에서 G-CSF를 안정적으로 투여 중인 환자 약 25명을 등록하는 단일군 공개 시험으로, 6개월 시점의 G-CSF 중단 비율과 용량 감소율 등을 평가한다. 톱라인 데이터는 2028년 상반기에 나올 예정이다.회사는 코모도 헬스케어(Komodo Healthcare)의 청구 데이터 분석을 근거로, 미국에서 2025년 감염을 2회 이상 겪은 증상성 PCN 환자(ANC 1,000 cells/µL 미만)를 약 1만 5000명으로 추산했다. 감염을 1회 이상 겪은 증상성 환자는 약 3만 명, 진단 코드가 확인된 12세 이상 전체 PCN 환자는 약 9만 5000명으로 제시했다. 2025년 한 해 원발성 만성 호중구 감소증 환자 약 6300명이 입원했으며, 감염 1건당 평균 입원 기간은 약 4일이었다.
회사는 현재 PCN 치료는 G-CSF 주사제와 항생제가 주된 선택지이며 30년 동안 새로운 치료제가 나오지 않았고, PCN 적응증으로 승인된 경구 제품은 없다고 설명했다. 또 최근 시장 조사에서 경구용 CXCR4 길항제인 마보릭사포가 PCN 시장에서 상당한 점유율을 차지할 수 있는 것으로 나타났다고 밝혔다.
X4 파머슈티컬은 PIPE(사모투자)와 공모(CMPO) 이후 우량 투자자 기반을 구축했으며, 현금 운용 가능 기간(cash runway)이 2029년까지 이어질 것으로 예상한다고 밝혔다. 회사는 앞서 8일(현지시간) K2 헬스벤처스(K2 HealthVentures)와 최대 1억 5000만 달러 규모의 선순위 담보 대출 계약을 체결했다고 공시한 바 있다.
X4 파머슈티컬은 희귀 혈액 및 면역 질환 치료를 위한 CXCR4 길항제 기반 약물을 개발하는 미국 보스턴 소재 바이오기업이다. 마보릭사포는 윔 증후군(WHIM) 치료제 '엑솔렘디(XOLREMDI)'로 2024년 미국에서 출시됐고, 2026년 유럽연합 집행위원회 승인을 받았다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
