13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 13일, 테이샤진테라피는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과 및 사업 하이라이트를 발표했다.
고용량 TSHA-102는 두 명의 청소년/성인 환자와 한 명의 소아 환자에서 중대한 이상반응(SAE)이나 용량 제한 독성(DLT) 없이 일반적으로 잘 견뎌냈다.
독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)는 두 번째 코호트(고용량)에서의 지속적인 등록을 승인했다.현재까지 8명의 환자가 투여되었으며, 저용량 4명, 고용량 4명이다.
FDA와의 임상 시험 설계, 목표 및 REVEAL 시험 Part B에 대한 기존 자연사 데이터 세트의 잠재적 사용에 대한 논의가 진행 중이며, TSHA-102의 개발 계획을 신속하게 진행하기 위해 회의 주기를 조정했다.
FDA는 분석적 비교 가능성을 성공적으로 입증한 TSHA-102의 주요 제품 사용을 REVEAL 시험에서 승인했다.
회사는 Type D CMC 회의 후 최종 상업적 제조 공정으로 제조된 주요 제품을 발표했다.
REVEAL 시험의 두 번째 코호트(고용량)와 첫 번째 코호트(저용량)에서의 임상 데이터는 2025년 상반기에 발표될 예정이다.오늘 오후 4시 30분(동부 표준시)에 컨퍼런스 콜 및 생중계가 진행된다.
달라스 – 2024년 11월 13일 – 테이샤진테라피(Nasdaq: TSHA)는 중증 단일 유전자 질환의 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료를 발전시키는 임상 단계 생명공학 회사로, 2024년 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.
"우리는 TSHA-102의 잠재적 규제 경로를 더욱 명확히 하기 위해 FDA와의 논의에서 진전을 이룬 것에 대해 기쁘게 생각한다. 우리는 REVEAL 시험의 Part B에 대한 기존 자연사 데이터 세트의 잠재적 사용에 대한 논의와 시험 설계 및 목표에 대한 논의를 진행하고 있다. 또한, TSHA-102의 개발 계획을 신속하게 진행하기 위해 회의 주기를 조정했다"고 테이샤의 회장 겸 CEO인 숀 P. 놀란이 말했다.
"우리는 CMC와 관련하여 강력한 입장에 있으며, FDA로부터 REVEAL 시험에서 주요 제품을 사용할 수 있는 승인을 받았다. 이는 분석적 비교 가능성을 성공적으로 입증한 결과이다. 이후, 우리는 Part B에서 사용할 최종 상업적 제조 공정으로 제조된 주요 제품을 발표했다. " 놀란은 계속해서 "저용량 TSHA-102로 치료받은 성인 환자들로부터 발표된 임상 데이터는 치료 후 4주 이내에 여러 영역에서 초기 임상 개선 및 기능적 이득의 패턴을 나타내며, 시간이 지남에 따라 지속되고 강화되었다.
소아 데이터가 성숙해짐에 따라, 우리는 TSHA-102로 치료받은 소아 환자에서도 초기 임상 개선 및 기능적 이득이 지속되고 강화될 것으로 예상한다. 우리는 2025년 상반기에 저용량 코호트와 고용량 코호트의 장기 데이터를 보고할 예정이다. 우리는 RMAT 메커니즘을 통해 FDA와 긴밀히 협력하여 TSHA-102의 규제 경로를 확립하고, 데이터의 총체를 기반으로 실행에 집중할 예정이다"라고 말했다.최근 기업 및 TSHA-102 프로그램 하이라이트로는 다음과 같은 내용이 있다.
- 재생의학 고급 치료(RMAT) Type B 회의 완료. FDA와의 초기 RMAT Type B 다학제 회의 후 TSHA-102의 규제 경로에 대한 논의가 진행 중이다.
- REVEAL Phase 1/2 시험의 Part B에 대한 시험 설계, 목표 및 기존 자연사 데이터 세트의 잠재적 사용에 대한 FDA와의 논의가 진행 중이다.
- FDA의 피드백에 따라, 회사는 기능적 이득을 임상적으로 포착하는 객관적 측정에 집중할 예정이다. Rett 증후군 행동 설문지(RSBQ)는 REVEAL 시험 Part B의 주요 또는 보조 목표에 포함되지 않을 예정이다.
- TSHA-102의 개발 및 검토를 신속하게 진행하기 위해 FDA와의 회의 주기에 대한 합의가 이루어졌다.- TSHA-102에 대한 상업적 제조 공정에 대한 FDA의 합의에 도달했다.
- TSHA-102의 고용량은 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 첫 두 명의 청소년/성인 환자에서 20주 및 9주 후, 첫 소아 환자에서 6주 후에 중대한 이상반응(SAE)이나 용량 제한 독성(DLT)이 없었다.
- 두 번째 코호트(고용량)에서의 등록이 계속되고 있으며, 현재까지 세 번째 청소년/성인 환자와 두 번째 소아 환자가 등록되었다.- 저용량 TSHA-102에 대한 긍정적인 임상 데이터가 발표되었다.
2024년 3분기 재무 하이라이트로는 연구 및 개발 비용이 1,490만 달러로, 2023년 3분기 1,180만 달러에 비해 증가했다. 310만 달러의 증가는 TSHA-102의 상업적 제조 공정과 관련된 GMP 배치 활동의 증가에 기인한다.
일반 및 관리 비용은 790만 달러로, 2023년 3분기 860만 달러에 비해 감소했다. 순손실은 2,550만 달러로, 2023년 3분기 1억 1,710만 달러에 비해 감소했다.
2024년 9월 30일 기준으로 테이샤는 1억 5,770만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 현재의 현금 자원은 2026년 4분기까지 계획된 운영 비용 및 자본 요구 사항을 지원할 것으로 예상된다.
테이샤의 경영진은 오늘 오후 4시 30분(동부 표준시)에 재무 및 운영 결과를 검토하고 기업 업데이트를 제공하기 위해 컨퍼런스 콜 및 웹캐스트를 개최할 예정이다.
테이샤진테라피는 임상 평가 중인 TSHA-102를 통해 Rett 증후군의 유전자 치료를 개발하고 있으며, 이 치료는 질병의 유전적 원인을 해결하기 위해 설계되었다. 현재 Rett 증후군은 승인된 질병 수정 치료제가 없는 희귀 신경 발달 장애로, 테이샤는 이 치료를 통해 중증의 unmet medical needs를 해결하고 환자와 그 보호자의 삶을 극적으로 개선할 것을 목표로 하고 있다.
2024년 9월 30일 기준으로 테이샤의 총 자산은 1억 8,021만 달러이며, 총 부채는 9,142만 달러로 나타났다. 주주 자본은 8,879만 달러로, 이는 회사의 재무 건전성을 나타낸다.
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