3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 3일, 프로타고니스쎄라퓨틱스(이하 회사)와 다케다 제약(이하 다케다)은 다발성 적혈구증가증 환자를 대상으로 한 rusfertide의 Phase 3 VERIFY 연구의 주요 결과를 발표했다.
이 연구는 phlebotomy에 의존하는 환자들을 대상으로 rusfertide 또는 위약을 표준 치료에 추가하여 무작위 배정으로 진행되었다.연구는 주요 목표를 달성했으며, 네 가지 주요 부차적 목표도 모두 충족되었다.
rusfertide는 FDA로부터 고아약 및 신속 심사 지정을 받은 최초의 hepcidin 모방 펩타이드 치료제이다.연구의 주요 발견은 다음과 같다.
연구의 주요 목표는 rusfertide 치료를 받은 환자들 중 77%가 임상 반응을 보인 반면, 위약을 받은 환자는 33%에 불과했으며, p<0.0001로 통계적으로 유의미한 차이를 보였다.
유럽연합 규제 기관을 위한 사전 지정된 주요 부차적 목표도 충족되었으며, rusfertide 그룹의 평균 phlebotomy 수는 0.5회로, 위약 그룹의 1.8회에 비해 유의미한 차이를 보였다(p<0.0001). 나머지 세 가지 부차적 목표인 혈구 용적 조절 및 PROMIS 피로 SF-8a와 MFSAF TSS-7을 이용한 환자 보고 결과도 통계적으로 유의미하게 달성되었다.
rusfertide는 Phase 3 VERIFY 시험에서 일반적으로 잘 견디며, 안전성은 이전의 rusfertide 임상 연구와 일치했다.
연구에서 새로운 안전성 발견은 없었으며, 대부분의 부작용은 1-2등급의 주사 부위 반응으로 나타났다.
모든 심각한 부작용은 약물과 관련이 없는 것으로 판단되었고, rusfertide 치료를 받은 환자에서 위약 그룹에 비해 암 위험 증가의 증거는 없었다.
회사의 최고 의학 책임자인 아르투로 몰리나 박사는 "Phase 3 VERIFY 연구의 긍정적인 결과는 rusfertide가 다발성 적혈구증가증 환자의 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 가능성을 보여준다"고 말했다.
또한, 회사는 2025년 예정된 의료 회의에서 이 유망한 결과에 대한 추가 세부 정보를 제출할 계획이다.
다발성 적혈구증가증 환자는 생명을 위협하는 심혈관 및 혈전 사건의 위험이 증가하며, 많은 환자들이 정기적인 phlebotomy를 필요로 한다.
phlebotomy는 혈액을 제거하여 혈구 용적을 관리하는 과정으로, 환자의 삶의 질에 영향을 미치는 심각한 피로, 시각 장애 및 철 결핍 등의 증상을 악화시킬 수 있다.
혈구 용적을 45% 이하로 낮추는 것은 현재 치료 지침에 따라 다발성 적혈구증가증 환자의 주요 치료 목표이다.다케다.
R&D 사장인 앤디 플럼프 박사는 "이 결과에 고무되며, rusfertide가 다발성 적혈구증가증 환자에게 도움이 될 수 있는 가능성에 대해 기대하고 있다"고 말했다.
회사는 다케다와의 협력에 따라 긍정적인 결과에 대해 2,500만 달러의 이정표 지급을 받을 예정이다.다케다.
2025년 3월 31일 종료되는 회계연도(FY2024) 재무 결과에 미미한 영향을 미칠 것으로 보인다.
회사는 2025년 3월 3일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 이 임상 시험의 주요 결과를 논의하기 위한 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최할 예정이다.
컨퍼런스 콜 ID는 1793905이며, 웹캐스트 링크는 https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1708360&tp_key=94f2832555에서 확인할 수 있다.
현재 회사는 293명의 환자를 대상으로 한 Phase 3 VERIFY 시험을 진행 중이며, 이 연구는 156주 동안 진행된다.
이 연구는 표준 치료에도 불구하고 혈구 용적이 조절되지 않는 환자들을 대상으로 rusfertide의 효능과 안전성을 평가하고 있다.
현재 회사는 두 가지 주요 자산을 보유하고 있으며, 2025년에는 NDA 제출이 예상된다.
회사의 재무 상태는 긍정적이며, 향후 임상 시험 결과에 따라 추가적인 성장 가능성이 기대된다.
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