8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 8일, 다인테라퓨틱스가 자사의 1/2상 DELIVER 시험의 등록 확장 코호트(REC)에서 득한 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
이 시험은 듀셴 근육 위축증(DMD) 환자에서 엑손 51 스킵이 가능한 경우에 대해 제제인 제레시멘트 로스투디르센(z-로스투디르센, DYNE-251) 평가를 위한 것이다.
REC는 주요 목표를 달성했으며, 6개월 후 근육 내용 조정된 디스트로핀 발현이 정상의 5.46%로 통계적으로 유의미한 증가를 보였다(p<0.0001). 또한, REC의 주요 결과에서 6개의 사전 지정된 기능적 지표 모두에서 위약 대비 개선이 관찰되었다.
이 중 두 가지 지표인 일어나는 시간(TTR) 속도와 10미터 걷기/달리기(10MWR) 속도는 6개월 후 위약 대비 유의미한 개선을 보였으며, p<0.05의 수치를 기록했다.특히, DMD에서 사망의 주요 원인인 폐 기능은 6개월 후 위약 대비 보존되었다.
다인테라퓨틱스의 CEO인 존 콕스는 "z-로스투디르센은 높은 디스트로핀 발현, 유리한 안전성 프로필, 편리한 월 1회 투여 요법, 그리고 6개의 사전 지정된 임상 지표에 따른 기능적 개선을 통해 DMD 환자 치료에 혁신을 가져올 잠재력을 지닌다"고 말했다.
다인테라퓨틱스는 2026년 2분기에 미국 가속 승인 신청을 할 계획이며, 2027년 1분기에는 시장 출시를 목표로 하고 있다.
이번 DELIVER 시험의 REC는 32명의 DMD 환자를 등록하였으며, 이 중 24명은 20 mg/kg의 z-로스투디르센을 4주마다 투여받았고, 8명은 위약을 투여받았다.
6개월 후 주요 발견 사항으로는, z-로스투디르센을 투여받은 환자에서 평균 절대 디스트로핀 발현이 정상의 5.46%에 도달한 것으로 나타났다.
이 결과는 이전에 다인테라퓨틱스의 상승 용량(MAD) 시험에서 보고된 7배 증가와 일치한다.
또한, z-로스투디르센을 투여받은 환자에서 비조정된 평균 절대 디스트로핀 발현은 정상의 2.87%로, 미국에서 DMD 엑손 51에 대한 주간 표준 치료제인 에테플리센의 0.3%보다 약 10배 높은 수치이다.
다인테라퓨틱스는 z-로스투디르센의 미국 가속 승인 신청을 위해 2026년 2분기에 BLA(생물학적 제제 허가 신청)를 제출할 계획이다.또한, 2026년 2분기에는 z-로스투디르센의 글로벌 3상 임상 시험을 시작할 예정이다.
다인테라퓨틱스는 DMD 환자에게 z-로스투디르센을 제공할 수 있는 기회를 기대하고 있으며, DMD 치료에 대한 새로운 가능성을 열어가고 있다.
현재 다인테라퓨틱스는 DMD 치료를 위한 다양한 프로그램을 개발하고 있으며, DMD 환자 수는 미국에서 약 12,000명, 유럽에서 약 16,000명에 달한다.
다인테라퓨틱스의 재무 상태는 긍정적이며, 향후 임상 시험과 승인 절차를 통해 시장에서의 입지를 더욱 강화할 것으로 기대된다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1818794/000119312525310516/0001193125-25-310516-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
