31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 31일, 카리부 바이오사이언시스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 CB-011에 대해 받았다.
CB-011은 카리부의 동종 항-BCMA CAR-T 세포 치료제 후보로, 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(r/r MM) 환자를 대상으로 하고 있다. 이 치료제는 현재 회사의 진행 중인 개방형 다기관 CaMMouflage 1상 임상 시험에서 평가되고 있다.
카리부 바이오사이언시스의 CAR-T 및 줄기세포 이식 임상 프로그램 책임자인 아드리아나 로시 박사는 "미국에서 다발성 골수종 환자의 10명 중 1명만이 CAR-T 세포 치료를 받을 수 있다"고 언급하며, "이는 재발성 또는 불응성 질환을 가진 환자들에게 접근성의 중요한 격차를 강조한다. CB-011과 같은 즉시 사용 가능한 CAR-T 세포 치료제가 이러한 격차를 해소하는 데 도움이 될 수 있다"고 말했다.
2025년 11월에 보고된 바와 같이, 카리부의 CaMMouflage 1상 임상 시험의 용량 증가 부분에서 48명의 환자가 치료를 받았다. 450x10^6 CAR-T 세포 용량이 확장에 대한 권장 용량(RDE)으로 선택되었으며, 12명의 BCMA-naïve 환자가 RDE로 치료받았다. 이 집단의 효능 결과는 92%의 전체 반응률(ORR), 75%의 완전 반응(CR) 비율, 91%의 최소 잔여 질병(MRD) 음성률을 포함한다.
CB-011은 관리 가능한 안전성 프로파일을 보여주었으며, 어떤 용량에서도 이식편대숙주병, 면역 효과 세포 관련 장염, 파킨슨병, 또는 두개신경 마비 사례가 관찰되지 않았다. CB-011을 치료받은 모든 환자 중 25% 이상에서 나타난 치료 유발 이상 반응(TEAEs)은 호중구감소증(80%), 빈혈(60%), 혈소판감소증(49%), 감염(49%), 어지러움(31%), 사이토카인 방출 증후군(31%), 피로(31%), 백혈구감소증(29%), 식욕감소(29%), 변비(26%), 발열(26%)이다.
카리부 바이오사이언시스의 최고 의학 책임자인 티나 알버트슨 박사는 "FDA의 CB-011에 대한 RMAT 지정은 다발성 골수종에서의 중요한 미충족 수요와 CaMMouflage 시험에서 지금까지 본 고무적인 임상 데이터를 인식한 것"이라고 말했다. 이어 "용량 증가 데이터는 CB-011이 재발성 또는 불응성 다발성 골수종에 대한 최상의 동종 CAR-T 세포 치료제로서의 잠재력을 강조한다"고 덧붙였다.
카리부는 CB-011의 향후 임상 개발에 대해 FDA와 논의할 계획이며, BCMA-naïve 및 BCMA-exposed 환자에 대한 용량 확장 연구를 계속 진행하면서 추가 데이터를 보고할 예정이다. RMAT 지정은 심각한 질환을 가진 환자들에게 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 유망한 치료 후보의 개발 및 검토 프로세스를 가속화하기 위해 설계된 전용 프로그램이다.
CB-011은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 평가되고 있는 동종 항-BCMA CAR-T 세포 치료제이다. 카리부에 따르면, CB-011은 면역 은폐 전략을 통해 활동을 가능하게 하도록 설계된 최초의 동종 CAR-T 세포 치료제이다. FDA는 CB-011에 대해 RMAT, 패스트 트랙, 그리고 고아약 지정을 부여했다.
CaMMouflage 1상 임상 시험은 3회 이상의 치료를 받은 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자를 평가하는 다기관 개방형 1상 시험이다. 3+3 용량 증가 설계를 사용하여, CB-011의 안전성과 효능이 여러 용량 수준과 두 가지 림프 감소(LD) 요법에서 48명의 환자에게 평가되었다. 13명의 환자는 300 mg/m2의 사이클로포스파미드와 30 mg/m2의 플루다라빈을 3일 동안 매일 투여하는 LD 요법으로 CB-011의 단일 용량을 치료받았고, 35명의 환자는 500 mg/m2의 사이클로포스파미드와 30 mg/m2의 플루다라빈을 3일 동안 매일 투여하는 LD 요법으로 CB-011의 단일 용량을 치료받았다.
카리부 바이오사이언시스는 혁신적인 치료제를 개발하는 데 전념하는 임상 단계의 CRISPR 유전자 편집 생물 제약 회사이다. 카리부의 유전자 편집 플랫폼은 질병에 대한 활동을 개선할 수 있는 세포 치료제를 개발하기 위해 뛰어난 정밀성을 제공한다. 카리부는 혈액 악성 종양 환자들에게 광범위한 접근과 신속한 치료를 제공할 수 있는 즉시 사용 가능한 CAR-T 세포 치료제인 vispacabtagene regedleucel(비스파-셀)과 CB-011에 집중하고 있다.
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