20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 20일, 팔벨라 테라퓨틱스는 회사의 Phase 3 SELVA 및 Phase 2 TOIVA 연구에서 새로운 긍정적인 임상 데이터와 결과가 2026 국제 혈관 이상 연구 학회에서 발표됐다.보도자료를 통해 발표했다.
SELVA Phase 3 연구에서는 6세에서 11세 사이의 참가자 100%가 Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment (mLM-IGA) 척도에서 '매우 개선됨' (+3) 또는 '개선됨' (+2)으로 평가되었으며, 평균 개선 점수는 +2.46 (p<0.001)로 나타났다.
SELVA 연구에 참여한 23명의 참가자 중 87%가 mLM-IGA Leaking/Bleeding에서 '매우 개선됨' (+3) 또는 '개선됨' (+2)으로 평가되었으며, 평균 개선 점수는 +2.48 (p<0.001)로 나타났다.
SELVA 연구에 참여한 모든 참가자(43명)는 QTORIN™ 라파마이신에 대해 최소한 어느 정도 만족한다고 응답했으며, 84%는 매우 만족하거나 만족한다고 보고했다.
독립적인 블라인드 리뷰는 8주간의 사전 치료 안정성을 입증하였고, QTORIN™ 라파마이신에서의 현저한 개선을 보여주었다.
TOIVA Phase 2 연구에서는 cVM-MCSS 높이와 cVM-MCSS 외관에서 통계적으로 유의미한 개선이 관찰되었으며, QTORIN™ 라파마이신 치료 기간이 길어질수록 임상 반응이 증가하는 것으로 나타났다.
팔벨라는 2026년 하반기에 미세 낭성 림프관 기형 치료를 위한 QTORIN™ 라파마이신의 신약 신청서를 제출할 계획이다.
팔벨라는 QTORIN™ 라파마이신이 미세 낭성 림프관 기형 및 피부 정맥 기형에 대한 최초의 FDA 승인 치료제가 될 가능성이 있다고 믿고 있다.
팔벨라의 CEO인 웨스 카우피넨은 QTORIN™ 라파마이신이 이러한 심각한 질병에 대한 조기 개입의 잠재적 역할을 지원한다고 말했다.
현재 팔벨라는 QTORIN™ 라파마이신의 임상 개발을 진행 중이며, 2026년 하반기에 피부 정맥 기형 치료를 위한 Phase 3 시험을 시작할 예정이다.
팔벨라의 재무 상태는 현재 긍정적인 임상 결과와 함께 FDA의 신속 심사 및 희귀 의약품 지정으로 인해 향후 성장 가능성이 높아 보인다.
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