기저 과민성 높은 청소년 하위 그룹서 유의미한 개선... 향후 FDA와 EOP2 회의 진행 계획
이번 IRIS 임상 2상은 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 진행됐다. 총 161명의 참가자가 등록됐으며, 이 중 청소년(12~17세)은 102명, 성인(18~45세)은 59명이었다. 참가자들은 ML-004 투여군과 위약 대조군에 1:1 비율로 무작위 배정됐다. 투여는 1일 1회 경구 복용하는 서방형 및 속방형(IR/ER) 이중층 정제 제형으로 진행됐으며, 환자의 체중과 내약성 등에 따라 유지 용량은 48mg 또는 72mg(일부 24mg 허용)으로 설정됐다.
임상 결과, 일차 평가변수인 '자폐증 행동 평가 척도-사회적 소통(ABI-SC)' 영역 점수의 기저치 대비 변화에서는 ML-004 투여군과 위약군 간의 통계적 유의미한 차이가 나타나지 않았다. 글로벌 임상 인상 개선 척도(CGI-I)와 임상의 평가 자폐증 행동 평가 척도(ABI-C) 등 주요 이차 평가변수에서도 통계적 분리가 관찰되지 않았다.
그러나 기저치 과민성 점수가 중등도 이상(ABC-I 16점 이상)인 청소년 하위 그룹(20명)을 대상으로 한 사전 지정 분석에서는 유의미한 개선 효과가 확인됐다. 이 하위 그룹에서 보호자가 평가한 과민성 척도(ABC-I)는 유지 투여 종료 시점(EOMD) 기준 위약 대비 9.6점 개선됐다. 이는 효과 크기(Effect Size) 1.33, 명목 p-값 0.013으로 통계적 유의성을 확보한 수치다. 동일한 하위 그룹에서 임상의가 평가한 과민성 개선 척도(CGI-I Irritability) 역시 위약 대비 유의미한 개선(효과 크기 1.08, 명목 p-값 0.036)을 기록했다. 치료 효과는 기저 과민성 수준이 높은 청소년 환자일수록 더 크게 나타났다.
안전성 및 내약성 측면에서 ML-004는 전반적으로 양호한 프로파일을 보였다. ML-004 투여군에서 약물과 관련된 중증 또는 심각한 치료 이상반응(TEAE)은 보고되지 않았으며, 사망이나 생명을 위협하는 사건도 없었다. 가장 흔하게 발생한 이상반응은 두통, 메스꺼움, 졸음, 구토, 피로, 어지러움 등이었으며, 대부분 경증이거나 일시적인 증상으로 복용량 감소 없이 해결됐다. 이상반응으로 인해 임상을 중단한 청소년 비율은 3.9%(2명) 수준이었다.
특히 기존 자폐증 과민성 치료제로 승인된 비정형 항정신병 약물(리스페리돈, 아리피프라졸 등)에서 흔히 나타나는 부작용과의 차별성이 확인됐다. 청소년 환자의 평균 체중 변화는 위약군이 1.9kg 증가한 반면, ML-004 투여군은 1.1kg 증가에 그쳐 체중 증가 폭이 더 적었다. 또한 추체외로 증상(EPS)이나 아카시지아(정좌불능증)는 관찰되지 않았으며, 진정 및 졸음 발생률도 낮게 나타났다.
맵라이트 테라퓨틱스는 이번 임상 2상 데이터를 종합적으로 검토한 후, 향후 개발 경로를 논의하기 위해 미국 식품의약국(FDA)과 임상 2상 종료(EOP2) 회의를 진행할 예정이다. 회사 측은 자폐증 환자의 과민성 및 공격성 치료 시장의 미충족 수요가 여전히 높으며, 기존 치료제의 부작용 한계를 극복할 수 있는 대안으로서 ML-004의 개발 가능성을 타진해 나갈 계획이라고 밝혔다.
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