선급금 1억 1100만 달러에 마일스톤 1억 달러 추가…올해 4분기 BLA 제출 완료 목표
PTC 테라퓨틱스는 상가모 테라퓨틱스의 파산 경매에서 ST-920을 인수할 최종 낙찰자로 선정됐다고 12일(현지시간) 발표했다. 인수 조건은 선급금 1억 1100만 달러(약 1521억 원)와 향후 규제 승인 등에 따른 조건부 마일스톤 최대 1억 달러(약 1370억 원)를 포함해 총 2억 1100만 달러 규모다.
ST-920은 파브리병의 원인이 되는 알파-갈락토시다아제 A(α-Gal A) 효소 결핍을 치료하기 위해 고안된 1회 투여형 아데노연관바이러스(AAV) 유전자 치료제다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신재생의료치료제(RMAT), 희귀의약품, 패스트트랙 지정을 받은 바 있다.
회사 측은 이번 인수가 기존의 희귀질환 규제 및 상업화 인프라를 활용해 단기 및 중기 매출 성장을 가속화하려는 전략의 일환이라고 설명했다. 이번 거래는 2026년 현금흐름 손익분기점 달성 목표에 영향을 주지 않으면서 투자 대비 높은 수익을 낼 수 있는 기회라고 덧붙였다.
임상 1/2상서 신장 기능 개선 확인…올해 4분기 BLA 완료 계획
ST-920의 임상 1/2상(STAAR 연구) 결과에 따르면, 투여 후 52주 시점에서 환자들의 연간 추정 사구체여과율(eGFR) 기울기가 개선되는 등 신장 기능에서 긍정적인 효과가 확인됐다. 또한 심장 기능과 삶의 질 개선 효과도 나타났으며, 임상 시작 당시 효소대체요법(ERT)을 받던 모든 환자가 ERT 치료를 중단했다. 가장 먼저 치료를 받은 환자는 최대 4.5년 동안 α-Gal A 효소 활성이 유지되는 등 장기적인 효과와 안전성 프로파일을 입증했다.PTC 테라퓨틱스는 FDA와 합의한 52주 차 eGFR 데이터를 바탕으로 가속 승인을 받기 위한 순차 제출(Rolling Submission) 방식을 진행 중이다. 비임상 및 임상 모듈은 이미 제출됐으며, 화학·제조·품질관리(CMC) 패키지를 올해 4분기 중에 제출해 신약허가신청(BLA)을 완료할 계획이다. 회사는 2027년 상업적 출시를 기대하고 있으며, 미국 외 지역에서도 규제 승인을 추진할 예정이다.
이번 인수는 최종 계약서 작성, 파산법원 승인, 반독점 심사 및 기타 통상적인 거래 종결 조건 충족을 전제로 하며, 올해 3분기 말 또는 4분기 초에 거래가 완료될 것으로 예상된다.
PTC 테라퓨틱스는 희귀질환을 앓고 있는 소아 및 성인 환자를 위한 임상적으로 차별화된 의약품의 발굴, 개발 및 상업화에 주력하는 글로벌 바이오 제약 기업이다.
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