인사이트로부터 도입한 약물 10월 미국 출시, 브렐로비투그는 2027년 상반기 BLA 제출 계획
이번 승인으로 아테브리오즈는 만 12세 이상 소아 및 성인 FOP 환자의 총 신규 이소성 골화(HO) 부피를 줄이는 용도로 쓸 수 있게 됐다. 권장 용량은 100mg을 하루 한 번 경구 복용하는 방식이다. 이 약물은 인사이트가 개발해 미럼 파머슈티컬스에 전 세계 개발·상업화 권리를 라이선스한 액티빈 수용체 유사 키나아제 2(ALK2) 억제제다.
FOP는 ACVR1 유전자의 병원성 변이로 ALK2가 비정상적으로 활성화되면서 근육, 힘줄, 인대 등 연부 조직에 뼈가 형성되는 질환이다. HO 병변이 생겨 쌓이면 움직임이 점차 제한되고 심각한 장애로 이어질 수 있다. 아테브리오즈는 FOP 발병의 핵심 경로를 표적하도록 설계됐다.
PROGRESS 임상 결과와 출시 계획
이번 승인은 만 12세 이상 FOP 환자를 대상으로 한 PROGRESS 임상 1코호트 데이터를 근거로 했다. 유효성은 24주 이중맹검 기간에 기존 HO 병변이 커진 부분과 새로 생긴 HO를 합한 총 신규 HO 병변 부피로 평가했다. 24주 차에 질루르기서팁 투여군은 평균 총 신규 HO 병변 부피가 3.2cm³ 줄어든 반면, 위약군은 24.6cm³ 늘었다. 치료 효과는 공개 연장 연구 48주 차까지 유지됐다.안전성 면에서는 24주 위약 대조 기간 동안 대체로 내약성이 양호했다. 가장 흔한 이상반응은 두통, 관절통, 상기도 감염, 코피, 메스꺼움이었다. 이상반응은 대부분 경증 또는 중등도였고, 투약 중단이나 용량 감량으로 이어진 사례는 없었다.
아테브리오즈는 환자 지원 프로그램 '미럼 액세스 플러스(MAP)'를 통해 공급되며, 오는 10월 미국에서 출시될 예정이다. 회사는 자격을 갖춘 환자는 MAP를 통해 월 부담액을 최저 0달러까지 낮출 수 있다고 설명했다. 회사는 아테브리오즈의 연간 매출 잠재력을 2억 달러 이상으로 추정하고 있다.
유럽연합(EU)에서는 유럽의약품청(EMA)이 PROGRESS 임상 1코호트 데이터를 바탕으로 한 질루르기서팁의 판매허가신청을 심사하고 있다. PROGRESS 임상은 6세 이상 12세 미만 소아 대상 2코호트의 등록을 마쳤고, 3코호트의 등록을 진행하고 있다.
D형 간염 치료제 브렐로비투그 3상 결과
회사는 28일 만성 D형 간염(HDV) 치료 후보물질 '브렐로비투그(brelovitug)'가 AZURE-1 임상의 3상 파트에서 1차 평가변수를 충족했다고 발표했다. 브렐로비투그는 B형 간염 표면항원(HBsAg)에 결합하는 완전 인간 단일클론항체다. AZURE-1은 브렐로비투그의 미국 허가 신청 패키지의 근거가 될 핵심 3상 임상 두 건 가운데 하나다.24주 차에 바이러스 반응(HDV RNA가 기저치 대비 2log10 이상 감소하거나 검출되지 않음)과 알라닌아미노전이효소(ALT) 정상화를 함께 달성한 환자 비율은 300mg 주 1회 투여군 56%, 900mg 4주 1회 투여군 45%였다. 지연 치료군은 0%였다(두 비교 모두 p<0.0001). 브렐로비투그 투여군에서는 중대한 이상반응이나 투약 중단으로 이어진 이상반응이 없었다.
AZURE-1 임상 2b상 파트(첫 등록 환자 53명)의 48주 데이터에서는 바이러스 억제가 더 깊어지고 ALT 정상화 비율이 높아졌다. 복합 1차 평가변수 달성률은 300mg 주 1회 투여군이 24주 45%에서 48주 55%로, 900mg 4주 1회 투여군이 35%에서 55%로 올랐다. 48주까지 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다.
두 번째 핵심 3상인 AZURE-4의 톱라인 결과는 2026년 4분기에 나올 예정이다. 회사는 2027년 상반기 FDA에 생물의약품 허가신청(BLA)을 제출할 계획이며, 미국 출시 가능 시점은 2027년 4분기로 예상했다. AZURE-2와 AZURE-3 3상의 톱라인 결과는 2027년 하반기에 나올 예정이다. 회사는 브렐로비투그의 HDV 연간 매출 잠재력을 10억 달러 이상으로 추정했다.
#미럼파머슈티컬스 #MIRM #아테브리오즈 #FDA승인 #희귀질환
※ 본 보고서는 AI가 작성한 내용을 기반으로 제작된 참고 자료로, 기사 작성과 검수 과정에서 문맥상 오류가 포함될 수 있습니다. 투자 판단의 최종 책임은 투자자 본인에게 있으며, 본 자료를 투자 결정의 근거로 단독 활용하지 않도록 주의하시기 바랍니다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
