공동 1차 및 모든 2차 평가변수 충족…FDA 결정은 2027년 중반까지 예상
아폴로 임상은 12세 이상의 성인·청소년 EPP 및 X-연관 프로토포르피린증(XLP) 환자를 대상으로 한 무작위 이중맹검 임상 3상이다. 미국·캐나다·유럽·호주에서 183명이 등록했으며, 환자들은 기저 빛 내성과 지역에 따라 층화된 뒤 비토페르틴 60mg 경구 투여군과 위약군에 1:1로 무작위 배정돼 6개월간 1일 1회 복용했다.
임상 결과 비토페르틴 투여군은 전혈 내 금속 미함유 프로토포르피린 IX(PPIX) 수치가 기저치 대비 위약군보다 41.4% 더 감소했다. 또 6개월째 통증 없이 빛에 노출된 월평균 총 시간이 위약군 대비 12.2시간 늘어(p=0.0010) 두 공동 1차 평가변수 모두에서 통계적 유의성을 확보했다.
2차 평가변수와 안전성 결과
6개월 치료 기간의 광독성 반응 발생률 감소, 같은 기간 통증 없는 누적 빛 노출 시간 증가, 전구 증상이 나타날 때까지의 일평균 햇빛 노출 시간 증가(성인 대상, p=0.0077) 등 모든 2차 평가변수에서도 위약 대비 통계적 유의성을 확보했다. 탐색적 평가변수인 환자 전반적 변화 인상(PGIC) 점수 등 삶의 질 지표에서도 통계적으로 유의한 개선이 나타났다.안전성 측면에서는 대체로 양호한 내약성을 보였고 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다. 이전 연구와 마찬가지로 비토페르틴 투여군에서 가장 흔하게 보고된 치료 중 발생 이상사례(TEAE)는 어지럼증(50%)이었으며, 경증 또는 중등증이었고 대체로 일시적이었다. 3등급을 초과하는 치료 중 발생 이상사례는 없었다.
존 퀴젤(John Quisel) 최고경영자(CEO)는 "오늘은 EPP의 과학과 치료에서 잠재적인 돌파구가 될 수 있는 날"이라며 "규제 당국과 협의해 이 혁신적인 의약품을 가능한 한 효율적으로 환자들에게 전달하는 것을 목표로 하겠다"고 말했다. 회사는 아폴로 임상의 보다 상세한 데이터를 향후 학회에서 공개할 계획이다.
연내 신약허가 재신청 계획
디스크 메디신은 이번 임상 3상 결과를 바탕으로 2026년 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청서(NDA)를 재제출할 계획이다. 회사는 FDA의 결정이 2027년 중반까지 나올 것으로 예상했다.비토페르틴은 헴 생합성을 조절하도록 설계된 경구용 글리신 수송체1(GlyT1) 억제제로, 디스크 메디신은 2021년 5월 로슈(Roche)와 라이선스 계약을 맺고 전 세계 권리를 확보했다. 현재 EPP는 완치법이 없으며, FDA 승인 치료제는 수술로 이식하는 합성 호르몬제 '세네스(Scenesse, 성분명 아파멜라노타이드)' 하나뿐이다.
디스크 메디신은 미국 매사추세츠주 워터타운에 본사를 둔 임상 단계 바이오제약사로, 중증 혈액 질환 환자를 위한 치료제를 연구·개발하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
