7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 7일, 스콜라락홀딩(증권코드: SRRK)은 척수근육위축(SMA) 환자를 대상으로 한 3상 SAPPHIRE 임상 시험에서 아피테그로맙의 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
아피테그로맙은 마이오스타틴을 억제하는 완전 인간 단클론 항체로, 연구 결과는 Hammersmith Functional Motor Scale Expanded(HFMSE)에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 운동 기능 개선을 보여줬다.
아피테그로맙을 투여받은 환자 중 30.4%가 HFMSE에서 3점 이상의 개선을 보인 반면, 위약군에서는 12.5%에 불과했다.
아피테그로맙을 투여받은 환자들은 8주부터 운동 기능 개선을 보였으며, 52주 차에 HFMSE로 측정된 이점이 관찰됐다.
모든 연령대(2세에서 21세)에서 아피테그로맙을 투여받은 환자들은 임상적으로 의미 있는 운동 기능 개선을 경험했다.
SAPPHIRE 연구에서 아피테그로맙의 안전성 프로파일은 2상 TOPAZ 연구에서 관찰된 장기 안전성 프로파일과 일치하며, 48개월 이상의 치료 경험이 있었다.
스콜라락홀딩은 2025년 1분기에 미국 생물학적 라이센스 신청서(BLA)와 유럽연합 마케팅 승인 신청서를 제출할 계획이다.
스콜라락홀딩의 제이 백스트롬 CEO는 "아피테그로맙이 3상 SAPPHIRE 임상 연구에서 주요 목표를 달성한 것에 대해 매우 기쁘게 생각한다. 결과는 SMA 환자에서 운동 기능의 강력하고 임상적으로 의미 있는 개선을 명확히 보여준다"고 말했다.
아피테그로맙은 FDA로부터 신속 심사, 고아약, 희귀 소아 질환 지정을 받았으며, EMA로부터는 우선 의약품(PRIME) 및 고아 의약품 지정을 받았다.스콜라락홀딩은 2025년 1분기에 FDA와 EMA에 신청서를 제출할 예정이다.
현재 SAPPHIRE 연구에 참여한 환자 중 98%가 진행 중인 ONYX 오픈 라벨 확장 연구에 등록됐다.
스콜라락홀딩은 SMA 환자들에게 아피테그로맙의 잠재적으로 혁신적인 혜택을 제공하기 위해 긴급하게 작업하고 있다.현재 아피테그로맙은 FDA나 다른 규제 기관에서 승인되지 않았다.
스콜라락홀딩은 SMA 환자들에게 아피테그로맙을 제공하기 위해 최선을 다하고 있으며, 2025년 4분기에는 미국에서 상용화할 계획이다.
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