9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 9일, 카프리코쎄라퓨틱스(증권코드: CAPR)는 미국 식품의약국(FDA)에 생물학적 라이센스 신청서(BLA)의 롤링 제출 프로세스를 시작했다.
이 신청서는 듀셴 근육병(DMD) 심근병증으로 진단받은 모든 환자를 치료하기 위한 deramiocel의 전면 승인을 요청하는 내용이다.
카프리코쎄라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 "이번 발표는 DMD 치료를 위한 deramiocel의 생물학적 라이센스 신청 승인 가능성을 향한 중요한 단계"라고 말했다.카프리코쎄라퓨틱스는 2024년 말까지 롤링 BLA 제출을 완료할 계획이다.
이 신청서는 deramiocel이 DMD 심근병증 치료의 안전성과 효과를 크게 개선할 수 있는 가능성이 있어 FDA의 우선 심사 대상이 될 수 있다.
롤링 BLA 제출이 완료되면 FDA는 회사에 공식적으로 검토 수락 여부를 통지할 예정이다.
deramiocel(CAP-1002)은 동종 심장 유래 세포로 구성되어 있으며, 전임상 및 임상 연구에서 면역 조절, 항섬유화 및 재생 작용을 나타내는 것으로 입증됐다.
DMD 치료를 위한 deramiocel은 고아약 지정과 재생의학 고급 치료 지정(RMAT)의 지원을 받고 있다.
DMD는 진행성 약화와 만성 염증을 특징으로 하는 유전 질환으로, 현재 치료 옵션이 제한적이며 치료법이 없다.
카프리코쎄라퓨틱스는 deramiocel의 독점 상용화 및 유통을 위해 일본의 니폰 신야쿠와 계약을 체결했으며, 이 약물은 임상 조사 승인을 받지 않았다.
카프리코쎄라퓨틱스는 혁신적인 세포 및 엑소좀 기반 치료제를 개발하는 생명공학 회사로, DMD 치료를 위한 deramiocel은 현재 3상 임상 개발 중이다.
카프리코쎄라퓨틱스는 또한 엑소좀 기술을 활용하여 다양한 질병을 치료하고 예방하기 위한 연구를 진행하고 있다.
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