16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 16일, 테리바바이오로직스(증권코드: TOVX)는 유럽연합 집행위원회가 유럽의약청(EMA)의 권고를 채택하여 주요 임상 후보인 VCN-01에 대해 고아의약품 지정을 부여했다고 발표했다.
VCN-01은 테리바바이오로직스의 전신적이고 선택적인 기질 분해 온콜리틱 아데노바이러스로, 망막모세포종 치료를 위해 개발되고 있다.
미국 식품의약국(FDA)은 이전에 VCN-01에 대해 망막모세포종 치료를 위한 고아약 지정 및 희귀 소아 질환 지정을 부여한 바 있다.
테리바바이오로직스의 최고경영자(CEO)인 스티븐 A. 샬크로스는 "VCN-01에 대한 유럽연합 집행위원회의 고아의약품 지정 부여에 매우 기쁘게 생각하며, 이는 망막모세포종에 대한 새로운 치료 옵션의 긴급한 필요성을 강조한다"고 말했다.
그는 또한 "우리는 망막모세포종에 대한 안전성과 효능을 평가하는 임상 1상 시험에서 고무적인 결과를 보고했으며, 이 어려운 질환을 가진 어린이들을 위한 화학요법 보조제로서 VCN-01의 임상 전략을 정교화하기 위해 세계의 주요 의사 및 규제 기관과 긴밀히 협력하고 있다"고 덧붙였다.
EMA는 생명을 위협하거나 만성적으로 장애를 초래하는 질병을 치료, 예방 또는 진단하기 위한 제품에 대해 고아 지정을 권장하며, 유럽연합 내에서 해당 질병의 유병률이 10,000명당 5명을 초과하지 않거나, 제품의 마케팅이 개발에 필요한 투자에 대한 충분한 수익을 창출할 가능성이 낮은 경우에 해당한다.
또한, 해당 질병에 대한 진단, 예방 또는 치료 방법이 존재하지 않거나, 그러한 방법이 존재할 경우, 해당 의약품이 영향을 받는 사람들에게 상당한 이익을 제공해야 한다.
고아 지정을 통해 의약품 개발자에게는 EU에서 마케팅 승인을 받은 후 10년간의 시장 독점권, 프로토콜 지원, 행정 및 절차 지원, 규제 활동에 대한 수수료 감면 등의 다양한 혜택이 제공된다.
망막모세포종은 망막에서 발생하는 종양으로, 어린이에서 가장 흔한 유형의 눈암이다. 이는 약 1/14,000 - 1/18,000명의 신생아에서 발생하며, 1세 미만의 소아에서 발생하는 종양의 15%를 차지한다.
소아 환자의 평균 진단 연령은 2세이며, 6세 이상의 어린이에게는 드물게 발생한다. 유럽에서 망막모세포종의 추정 발생률은 13,844명당 1명(5세 이하 어린이 100만 명당 14.1명)으로, 매년 약 300명의 어린이가 진단받고 있다.
생명을 보존하고 눈의 손실, 실명 및 치료로 인한 심각한 부작용을 예방하는 것은 여전히 도전 과제가 되고 있다. 또한, 저자원 국가에서는 망막모세포종 환자가 눈을 잃고 전이성 질환으로 사망할 가능성이 더 높다.
VCN-01은 종양 세포 내에서 선택적으로 및 공격적으로 복제하고 종양 치료에 대한 중요한 물리적 및 면역 억제 장벽 역할을 하는 종양 기질을 분해하도록 설계된 전신 투여 온콜리틱 아데노바이러스이다.
이 독특한 작용 방식은 VCN-01이 (i) 종양 세포를 선택적으로 감염시키고 용해시키며; (ii) 동시 투여된 화학요법 제품의 접근성과 관류를 향상시키며; (iii) 종양 면역원성을 증가시키고 종양을 환자의 면역 체계 및 동시 투여된 면역요법 제품에 노출시키는 등 여러 항종양 효과를 발휘할 수 있게 한다.
전신 투여를 통해 VCN-01은 주요 종양과 전이 모두에 작용할 수 있다. 현재까지 VCN-01은 다양한 암에 대한 임상 시험에서 140명 이상의 환자에게 투여되었으며, 여기에는 PDAC(화학요법과 병용), 두경부 편평세포암(면역 체크포인트 억제제와 함께), 난소암(CAR-T 세포 요법과 함께), 대장암 및 망막모세포종(유리체 내 주사로) 등이 포함된다.
테리바바이오로직스는 스페인에 있는 자회사인 테리바바이오로직스 S.L.을 통해 정맥(IV), 유리체 및 항종양 전달을 위한 새로운 온콜리틱 아데노바이러스 플랫폼을 개발하고 있으며, 이는 종양 세포 사멸을 유도하고 동시 투여된 암 치료제의 종양 접근성을 개선하며, 환자의 면역 체계에 의해 강력하고 지속적인 항종양 반응을 촉진하기 위해 설계되었다.
VCN-01 외에도 회사의 임상 단계 후보에는 (1) SYN-004(리박사메이스)가 포함되며, 이는 특정 일반적으로 사용되는 IV 베타-락탐 항생제를 위장관(GI) 내에서 분해하여 미생물군 손상을 방지하고, VRE(반코마이신 내성 장구균)와 같은 병원성 유기체의 과다 성장을 제한하며, 동종 조혈모세포 이식(HCT) 수혜자에서 급성 이식편대숙주병(aGVHD)의 발생 및 중증도를 줄이기 위해 설계되었다.
(2) SYN-020은 cGMP 조건에서 생산된 장내 알칼리 포스파타제(IAP) 효소의 재조합 경구 제형으로, 지역 GI 및 전신 질환을 치료하기 위해 의도되었다.
테리바바이오로직스의 웹사이트인 www.therivabio.com에서 더 많은 정보를 확인할 수 있다.
이 보도자료에는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있다. 일부 경우, 미래 예측 진술은 "할 수 있다", "해야 한다", "잠재적", "계속", "기대한다", "예상한다", "의도한다", "계획한다", "믿는다", "추정한다"와 같은 용어로 식별할 수 있으며, 이는 VCN-01의 임상 전략을 정교화하기 위해 주요 의사 및 규제 기관과 긴밀히 협력하고, 고아약 지정의 잠재적 이점에 대한 진술을 포함한다.
이러한 미래 예측 진술은 이 보도자료 날짜 기준으로 경영진의 기대와 가정에 기반하며, 실제 결과가 현재의 기대 및 가정과 크게 다를 수 있는 여러 위험과 불확실성에 직면해 있다.
실제 결과가 현재의 기대와 크게 다를 수 있는 중요한 요인으로는 소아 망막모세포종 치료를 위한 의료적 필요를 충족할 수 있는 회사의 능력, 고아약 지정의 잠재적 이점을 활용할 수 있는 회사의 능력, 예상 시점에 임상 이정표에 도달할 수 있는 회사의 능력, 회사의 제품 후보가 안전성과 효능을 입증할 수 있는 능력, 임상 시험을 제때 완료하고 원하는 결과와 이점을 달성할 수 있는 능력, 예상대로 임상 시험 등록을 지속할 수 있는 능력, 제품 후보의 상업화에 대한 규제 승인을 받을 수 있는 능력, 특정 적응증에 대한 제품 후보의 홍보 또는 상업화 능력에 대한 규제 제한, 시장에서 제품 후보의 수용, 회사 제품의 성공적인 개발, 마케팅 또는 판매, 경쟁업체의 개발로 인해 제품이 구식이거나 비경쟁적으로 되는 것, 라이센스 계약을 유지할 수 있는 회사의 능력, 회사의 특허 자산 유지 및 성장, 회사가 계속해서 자금을 잘 조달할 수 있는 능력 등이 있다.
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