12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 12일, 크리스탈바이오테크(이하 '회사')는 희귀 호흡기 질환 프로그램인 KB408 및 KB407에 대한 초기 임상 업데이트를 발표했다.
이번 발표에는 AATD(알파-1 항트립신 결핍증) 환자의 폐에 대한 유전자 전달의 초기 임상 증거와 폐 AAT(알파-1 항트립신) 수치가 치료 수준으로 증가한 내용이 포함됐다.
또한, 회사는 2024년 12월 12일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 임시 임상 데이터 및 KB408과 KB407의 임상 개발 프로그램에 대해 논의하기 위한 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최할 것이라고 밝혔다.이와 관련된 슬라이드 프레젠테이션은 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션에서 확인할 수 있다.
보도자료와 슬라이드 프레젠테이션은 각각 Exhibit 99.1 및 Exhibit 99.2로 첨부되어 있다. KB408은 AATD 환자를 위한 치료제로, 현재 회사의 Phase 1 SERPENTINE-1 연구에서 평가되고 있다.
이 연구는 AATD 환자에 대한 단일 용량 상승 연구로, 최대 3개의 용량 상승 집단을 포함하여 109, 1010, 1011 PFU의 KB408을 흡입하는 방식으로 평가된다.
2024년 12월 6일 기준으로, 총 7명의 환자가 SERPENTINE-1 연구에 등록됐으며, 이 중 3명은 109 PFU KB408 용량을, 4명은 1010 PFU KB408 용량을 받았다.
두 명의 환자는 기관지 내시경 검사를 통해 SERPINA1 전달 및 폐 내 AAT 수치를 평가받았다. KB408의 투여 후, 두 환자 모두에서 유전자 전달의 명확한 증거가 관찰됐으며, 기관지 내시경을 통해 평가된 결과, AAT 발현이 확인됐다.
첫 번째 환자는 KB408 투여 후 AAT 발현이 0%에서 39%로 증가했으며, 폐 상피 내 자유 AAT 수치는 85 nM에서 729 nM으로 8배 이상 증가했다.
두 번째 환자도 AAT 발현이 3%에서 35%로 증가했으나, 이 환자에서는 정확한 AAT 수치 측정이 불가능했다.
그러나, KB408 유전자와 SERPINA1 RNA 전사체가 여러 기관지 세척 샘플에서 검출됐다. KB408과 관련된 부작용은 모두 경미하거나 중간 정도였으며, 심각한 부작용은 보고되지 않았다.
Suma Krishnan 연구개발 사장은 "KB408의 유전자 전달에 대한 명확한 증거와 AAT의 높은 농도가 폐 상피 내에서 확인된 것은 AATD 환자에게 안전하고 효과적인 비침습적 치료법을 개발하기 위한 중요한 진전을 의미한다"고 말했다.
KB407은 낭포성 섬유증(CF) 치료제로, 현재 Phase 1 CORAL-1 연구에서 평가되고 있다.
이 연구는 성인 CF 환자를 대상으로 하며, 최대 3개의 용량 상승 집단을 포함하여 하루에 1회, 2회 또는 4회 109 PFU의 KB407을 흡입하는 방식으로 설계됐다.
2024년 12월 6일 기준으로, 총 5명의 환자가 CORAL-1 연구에 등록됐으며, 이 중 3명은 단일 109 PFU KB407 용량을 받았다.
KB407과 관련된 부작용도 모두 경미하거나 중간 정도였으며, 심각한 부작용은 보고되지 않았다. 회사는 KB408과 KB407의 임상 데이터 업데이트를 통해 유전자 전달의 안전성과 효능을 입증하고 있으며, 향후 추가적인 임상 업데이트를 기대하고 있다.
현재 회사의 재무 상태는 긍정적이며, 임상 연구의 진행 상황에 따라 향후 성장 가능성이 높다.
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