17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 17일, 다인쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 DYNE-101의 혁신 치료제 지정을 받았다. 이 치료제는 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 치료를 위해 개발되고 있다.
회사는 또한 FDA와의 Type C 회의 및 새로운 장기 기능 데이터 분석을 바탕으로 DYNE-101의 미국 가속 승인 획득을 위한 업데이트된 계획을 발표했다. 다인쎄라퓨틱스의 CEO인 존 콕스는 "Type C 회의 이후, 우리는 DYNE-101에 대한 혁신 치료제 지정을 받았다. FDA의 적극적인 참여와 지침에 감사드리며, 이 유망한 프로그램을 미국의 가속 승인 경로를 통해 진행할 수 있게 됐다"고 말했다.
이어서, "FDA의 피드백과 6개월 및 새로운 12개월 효능 데이터를 바탕으로, 우리는 vHOT을 잠재적 가속 승인을 위한 주요 평가 지표로 하는 ACHIEVE 시험의 등록 확장 코호트에 대한 수정된 프로토콜을 제출했다"고 덧붙였다.
DYNE-101의 가속 승인 경로에 대한 세부 사항은 다음과 같다. 2025년 5월, 다인쎄라퓨틱스는 FDA의 약물 평가 및 연구 센터(CDER)와 Type C 회의에 참여하여 DYNE-101의 DM1에 대한 미국 가속 승인 경로를 논의했다. 다인쎄라퓨틱스와 FDA는 가속 승리를 위한 단계로, vHOT을 주요 평가 지표로 하는 ACHIEVE 시험의 등록 확장 코호트에 대한 수정된 프로토콜을 제출하기로 합의했다.
2025년 6월, 다인쎄라퓨틱스는 수정된 프로토콜을 FDA에 제출했다. 현재 진행 중인 등록 확장 코호트는 60명의 참가자를 모집할 예정이며, 3:1 비율로 DYNE-101 6.8 mg/kg을 8주마다 또는 위약을 투여받게 된다. 추가 임상 시험 사이트가 미국 내에서 추가되고 있으며, 등록 확장 코호트와 이미 등록된 환자들로부터의 데이터를 활용하여 미국에서의 가속 승인 신청을 지원할 계획이다.
가속 승인 이정표에 따르면, 다인쎄라퓨틱스는 2025년 4분기까지 등록 확장 코호트의 모집을 완료할 계획이다. 이 코호트의 데이터는 2026년 중반에 제공될 예정이며, 2026년 말에 미국 가속 승인 신청을 지원할 예정이다. 또한, 2026년 1분기에는 확인적 3상 임상 시험을 시작할 계획이다.
다인쎄라퓨틱스는 ACHIEVE 시험의 상승 용량(MAD) 및 진행 중인 장기 확장 부분에서 수집된 데이터를 활용하여 미국에서의 가속 승인 신청을 지원할 예정이다. 2025년 4월 23일 기준으로, 56명의 환자에서 수집된 안전성 및 내약성 데이터에 따르면, DYNE-101은 우호적인 안전성 프로파일을 지속적으로 보여주었으며, 관련된 심각한 치료 유발 부작용은 확인되지 않았다.
회사는 2025년 3월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 유가증권이 6억 7천 7백 50만 달러에 달하며, 2026년 4분기까지 운영 자금을 지원할 수 있을 것으로 예상하고 있다. 현재 다인쎄라퓨틱스는 DM1 및 듀센 근육병(DMD) 치료를 위한 두 가지 임상 프로그램을 진행 중이며, 긍정적인 개념 증명 데이터를 바탕으로 2027년 두 가지 제품 출시를 목표로 하고 있다.
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