23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 23일, 오퍼스제네틱스(나스닥: IRD)는 유전성 망막 질환 치료를 위한 유전자 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 글로벌 RDH12 얼라이언스와 전략적 파트너십을 체결했다.
이 협력은 RDH12 유전자 변이에 의한 시력 손실 환자를 위한 오퍼스의 유전자 치료 프로그램을 발전시키기 위한 것이다.
얼라이언스는 RDH12 관련 유전성 망막 질환에 전념하는 주요 옹호 단체들을 통합하는 협력 플랫폼으로, 미국의 'RDH12 Fund for Sight'와 영국의 'Eyes on the Future'가 포함된다.
이 협력은 RDH12 유전자 변이에 대한 치료 가능성을 위한 오퍼스의 유전자 치료 프로그램인 OPGx-RDH12의 개발을 가속화할 것이다.
RDH12-LCA는 드문 유전성 망막 질환으로, 조기 아동기부터 시작되는 진행성 시력 손실과 실명을 유발한다.
RDH12 변이를 가진 환자들은 종종 두 살이 되기 전에 시력 저하와 망막 구조 변화가 나타난다.
협약에 따라 얼라이언스는 OPGx-RDH12 프로그램 개발을 위해 최대 160만 달러를 지원할 예정이다.
이 파트너십은 위험 분담 구조와 성과 기반 이정표를 포함하며, 양측은 임상 및 규제 전략을 공동 개발하여 2025년 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험 신청서(IND)를 제출하는 것을 목표로 한다.
RDH12 Fund for Sight의 이사인 Mathew Pletcher 박사는 "10년 이상 RDH12 Fund for Sight를 설립한 이후, 우리의 목표는 항상 RDH12-LCA 커뮤니티에 치료를 제공하는 것이었다"고 말했다.
"이 파트너십은 중요한 진전을 나타낸다. 환자 커뮤니티의 독특한 관점과 자원을 오퍼스의 유전자 치료 전문성과 결합함으로써, 이 유망한 치료제를 실험실에서 임상으로 전환하는 속도를 가속화할 수 있다." Eyes on the Future의 CEO인 Silvia Cerolini는 "우리 아이들의 시력이 계속 악화되고 있는 상황에서, 오퍼스와 협력하여 이 유전자 치료제를 임상에 도입하는 것은 매우 의미 있는 이정표이다"라고 덧붙였다.
오퍼스제네틱스의 CEO인 George Magrath는 "우리는 환자 커뮤니티와 진정한 파트너십을 통해 직접 협력하게 되어 기쁘다"고 말했다.
RDH12-LCA는 전 세계적으로 수천 명에게 영향을 미치는 초희귀 아동 실명 형태로, RDH12 유전자 변이는 망막에서 단백질 기능을 손상시켜 조기 시력 저하를 초래한다.
OPGx-RDH12는 아데노 연관 바이러스(AAV) 벡터를 사용하여 RDH12 유전자의 기능적 복사본을 망막의 광수용체에 직접 전달한다.
이 보도자료는 1995년 개인 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 이러한 진술은 특정 위험과 불확실성에 따라 실제 결과가 예상과 다를 수 있음을 경고한다.
오퍼스제네틱스는 연구 삼각지대에 본사를 두고 있으며, 유전성 망막 질환을 포함한 시력 위협 질환에 대한 유전자 및 소분자 치료제를 개발하고 있다.
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