24일 미국 증권거래위원회에 따르면 모노파쎄라퓨틱스가 2025년 9월 23일에 발표한 보도자료에 따르면, 'Journal of Hepatology'에 윌슨병 전문의들이 작성한 동료 검토 편지가 게재됐다.
이 편지의 제목은 "구강 비스-콜린 테트라치오몰리브데이트가 윌슨병 환자의 구리 균형을 신속하게 개선한다"이다.
윌슨병은 체내에서 과도한 구리를 제거하는 경로가 손상되어 간과 뇌와 같은 장기에 독성 구리가 축적되어 손상을 초래하는 희귀 유전 질환이다.
편지에서는 ALXN1840의 2상 연구(ALXN1840-WD-204, NCT04573309)에서 구리 배출을 촉진하지 않는다고 설명하고 있다.이전 결론이 구리 균형 방정식의 방법론적 한계에 기반했음을 설명하고 있다.
연구에서는 ALXN1840 치료 전후를 비교하여 구리 손실의 경로를 통제함으로써 ALXN1840이 통계적으로 유의미하게 구리 균형을 개선했음을 보여준다.편지에 발표된 주요 발견은 다음과 같다.
15 mg/일 치료 기간 동안 평균 일일 차이 -0.367 mg (p=0.005), 전체 치료 기간 동안 평균 일일 차이 -0.289 mg (p=0.023), 기준선 대비 누적 평균 변화 -6.08 mg (95% CI: -10.18 mg에서 -1.98 mg)이다.
모노파쎄라퓨틱스는 ALXN1840을 윌슨병 환자에게 제공하는 혁신적인 치료법으로 개발하고 있으며, 이 치료법이 구리 균형을 개선하는 데 효과적임을 입증하고 있다.
또한, 모노파쎄라퓨틱스는 ALXN1840 외에도 방사선 의약품 프로그램을 포함하여 여러 치료제를 개발하고 있다.
이 회사는 임상 단계의 생물 제제 회사로, 환자의 미충족 의료 요구를 해결하기 위해 혁신적인 치료법을 개발하고 있다.
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